L'acideémie méthylmalonique (MMA), également appelée méthylmalonurie, est un groupe de troubles héréditaires causés par des mutations dans des gènes qui sont transmis selon un mode autosomique récessif. Les personnes atteintes d'acideémie méthylmalonique ne peuvent pas métaboliser correctement certains protéines et parties grasses, ce qui entraîne l'accumulation d'acide méthylmalonique (substances toxiques) dans le sang et/ou les urines, ainsi qu'une condition grave appelée événements de décompensation ou crises métaboliques. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour l'acideémie méthylmalonique.
Le déficit de l'enzyme mutase méthylmalonique-CoA (codée par le gène humain MUT) est la principale cause d'acideémie méthylmalonique (environ 60 % des cas), et les thérapies par remplacement enzymatique ou basées sur l'ARNm MUT constituent les traitements de choix.
aRNm-3704 et ARNm-3705
Dans les modèles animaux, des études précliniques de preuve de concept ont montré que les thérapies à ARNm sont également indiquées pour le traitement de troubles métaboliques rares tels que l'acide méthylmalonique isolé (MMA). Les candidats thérapeutiques à base d'ARNm, mRNA-3704 et mRNA-3705, ont été découverts par Moderna, codant pour l'enzyme fonctionnelle mutase méthylmalonyl-CoA. Les mRNA-3704 et mRNA-3705 sont formulés avec des nanoparticules lipidiques (LNP).
le mRNA-3705 est actuellement en essais cliniques. Il a été rapporté que le mRNA-3705 a été testé dans une étude de Phase 1/2 (étude Landmark) où 11 participants ont reçu 221 doses de mRNA-3705. À ce jour, tous les participants ont choisi de participer à une étude ultérieure en ouverte étiquette. Jusqu'à présent, le mRNA-3705 a généralement bien toléré et aucune étude n'a été interrompue en raison de problèmes de sécurité ou de critères de toxicité limitant la dose définis dans le protocole.
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Livrables sur mesure
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Classe
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Livraisons
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Spécification
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APPLICATIONS
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non-GMP
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Substance médicinale, ARNm
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0,1~10 mg (ARNm)
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Recherche préclinique telle que la transfection cellulaire, le développement de méthodes analytiques, les études de pré-stabilité, le développement de formulation
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Produit pharmaceutique, LNP-mRNA
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GMP, Stérilité
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Substance médicinale, ARNm
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10 mg~70 g
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Demande de nouveau médicament (IND), Autorisation d'essai clinique (CTA), Approvisionnement en produits pour essais cliniques, Demande de licence biologique (BLA), Approvisionnement commercial
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Produit pharmaceutique, LNP-mRNA
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5000 flacons ou seringues pré-remplies / cartouches
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pipelines de thérapie par ARNm pour l'acide méthylmalonique
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Nom de code
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Protéine cible
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Indications
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Fabricant
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Dernier stade
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mRNA-3705
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Mutase du méthylmalonyl-CoA
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Acidurie méthylmalonique
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Moderna
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Phase II
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mRNA-3704
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Mutase du méthylmalonyl-CoA
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Acidurie méthylmalonique
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Moderna
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Phase I/II
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