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thérapeutiques à ARN messager en remplacement de protéines

thérapeutiques à ARN messager en remplacement de protéines

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Modalité

thérapeutiques à ARN messager en remplacement de protéines

Le corps humain peut utiliser l'ARNm pour traduire et encoder des protéines thérapeutiques, telles que les protéines transmembranaires, intracellulaires, intramitochondriales et secrétées. La thérapie de remplacement de protéines basée sur l'ARNm offre une alternative viable pour guérir diverses maladies.

Les essais cliniques ont démontré que les thérapies basées sur l'ARNm peuvent être utilisées dans l'ischémie myocardique (AZD8601, ARNm VEGF), la déficience en ornotine transcarbamylase (ARCT-810, ARNm OTCase), l'acidurie méthylmalonique (ARNm-3705, ARNm MUT), l'acidurie propionique (ARNm-3927, ARNm PCCA/B) et la fibrose kystique (MRT-5005 et VX-522, ARNm CFTR).

De plus, les ARNm codent directement des anticorps (par exemple, des anticorps neutralisants, des fragments d'anticorps et des nano-anticorps) pour la prévention et le traitement des infections virales et du cancer. Ces anticorps reconnaissent spécifiquement les virus, les bactéries et les cellules cancéreuses/tumorales et les lient via de longues chaînes variables, ce qui s'avère utile pour la prévention et le traitement du SARS-CoV-2, du VIH, ainsi que des modèles animaux et des tumeurs humaines.

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Livrables sur mesure

Classe

Livraisons

Spécification

APPLICATIONS

non-GMP

Substance médicinale, ARNm

0,1~10 mg (ARNm)

Recherche préclinique telle que la transfection cellulaire, le développement de méthodes analytiques, les études de pré-stabilité, le développement de formulation

Produit pharmaceutique, LNP-mRNA

GMP, Stérilité

Substance médicinale, ARNm

10 mg~70 g

Demande de nouveau médicament (IND), Autorisation d'essai clinique (CTA), Approvisionnement en produits pour essais cliniques, Demande de licence biologique (BLA), Approvisionnement commercial

Produit pharmaceutique, LNP-mRNA

5000 flacons ou seringues pré-remplies / cartouches

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