Développé par Omega, le Contrôleur Épigénomique est une thérapie basée sur l'ARNm programmée pour fournir un ciblage très spécifique de séquences uniques au sein du génome, permettant de moduler de manière contrôlée l'expression des gènes sur des durées personnalisées, offrant ainsi des options autres que "tout activé" ou "tout désactivé". En exerçant une action pré-transcriptionnelle au plus haut niveau de la régulation génique, les contrôleurs basés sur l'ARNm sont conçus pour surmonter l'autorégulation compensatoire généralement liée aux principaux facteurs de maladie, y compris ceux qui ont historiquement été inaccessibles avec les approches conventionnelles.
En tant que premier contrôleur épigénomique de la classe Omega, l'OTX-2002 est actuellement en développement pour le traitement du carcinome hépatocellulaire (CHC). L'OTX-2002 a pour objectif de réguler le niveau d'expression de c-MYC (MYC), en utilisant des protéines codées par ARNm ciblées pour médier la régulation épigénétique avec un potentiel de dépasser l'autorégulation de MYC. La FDA a accordé à OTX-2002 le statut de médicament orphelin pour le traitement du CHC.
D'autres thérapies ARNm en tant que contrôleurs épigénomiques d'Omega sont étudiées dans des essais précliniques, y compris OTX-2101 (MYC) pour le cancer bronchopulmonaire non à petites cellules, CXCL 1-8 pour l'inflammation, HNF4A pour la régénération hépatique et SFRP1 pour l'alopécie.
Yaohai Bio-Pharma Offre une Solution Clé en Main pour l'ARN
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Produits d'ARN catalogue
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Synthèse d'ARN sur mesure
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- Synthèse sur mesure de circRNA
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services CDMO d'ARNm
- Développement du processus
- Fabrication conforme à la GMP
- Conditionnement stérile et finition
- Analyse et essais
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Livrables sur mesure
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Classe
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Livraisons
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Spécification
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APPLICATIONS
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non-GMP
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Substance médicinale, ARNm
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0,1~10 mg (ARNm)
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Recherche préclinique telle que la transfection cellulaire, le développement de méthodes analytiques, les études de pré-stabilité, le développement de formulation
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Produit pharmaceutique, LNP-mRNA
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GMP, Stérilité
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Substance médicinale, ARNm
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10 mg~70 g
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Demande de nouveau médicament (IND), Autorisation d'essai clinique (CTA), Approvisionnement en produits pour essais cliniques, Demande de licence biologique (BLA), Approvisionnement commercial
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Produit pharmaceutique, LNP-mRNA
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5000 flacons ou seringues pré-remplies / cartouches
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pipelines mRNA en tant que contrôleur épigénomique
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Nom de code
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Gène cible
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Indications
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Fabricant
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Dernier stade
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OTX-2002
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MYC
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Carcinome hépatocellulaire
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Omega Therapeutic
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Phase I/II
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OTX-2101
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MYC
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Cancer bronchopulmonaire à petites cellules
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Omega Therapeutic
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Préclinique
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CXCL 1-8
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CXCL 1-8
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Inflammation, immunologie
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Omega Therapeutic
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Préclinique
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HNF4A
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HNF4A
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Régénération hépatique
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Omega Therapeutic
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Préclinique
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SFRP1
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SFRP1
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Alopecie
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Omega Therapeutic
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Préclinique
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