لیز آمونیا فنیلAlanین (PAL)

مدالیتی

لیز آمونیا فنیلAlanین (PAL)

استفاده درمانی از لیز فنیلAlanine آمونیاک (PAL)

هیدروکسیلاز فنیلAlanine (PAH) به طور معمول فناوری متابولیسم میانی فنیلAlanine (Phe) را با تبدیل Phe به تیروزین (Tyr) تنظیم می‌کند. کمبود PAH منجر به هیپرفنیلAlaninemیا (HPA) و فنیلکتوآنوری (PKU) می‌شود و به ویژه سطح بالای فنیلAlanine می‌تواند منجر به اختلال عصبی شود. بنابراین، درمان جایگزینی انزیم می‌تواند برای بیماران مبتلا به PKU موثر باشد.

پگوالیاز (پالینزیق) یک آنزیم است که فنیلAlanine (Phe) را متابولیسم می‌کند و فعالیت کاهش یافته آنزیم PAH را جایگزین می‌کند. پگوالیاز از فنیلAlanine آمونیا لیاز بازسازی شده (PAL) تشکیل شده است که به متاکسی پلیاتیلن گلیکول (PEG) پیوند داده شده است، که عمر نیمه‌روی آن را در حیات واقعی طولانی‌تر می‌کند. مکانیزم عمل پگوالیاز این است که آنزیم PAL که فنیلAlanine را متابولیسم می‌کند، تبدیل Phe به اسید ترانس-کوئینیک و آمونیاک را کاتالیز می‌کند که سپس توسط کبد متابولیسم می‌شوند و از طریق ادرار اخراج می‌شوند. PAL بازسازی شده یک پروتئین هوموتترامریک با وزن مولکولی 62 kD برای هر مونومر است که در باکتری‌های مهندسی شده تولید می‌شود اسچریشیا کلی (E. coli) با یک پلاسمید حامل ژن PAL از آنابانا واریابلیس. و پگوالیاز (پالینزیق) توسط شرکت داروسازی بیومارین توسعه یافته است.

یائوهای بیو-فارما راه‌حل CDMO یک‌ station برای PAL ارائه می‌دهد

خط تولید PAL

نام عمومی	نام تجاری / نام جایگزین	سیستم بیان	نشانه ها	تولیدکننده	مرحله تحقیق و توسعه
Pegvaliase-PQPZ	rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	ای. کلی	فنیلکتونوریا (PKU)	بیو مارین	تایید
CDX-6114	انزیم درمانی فنیلکتونوریا، CDX 6114	در انتظار به‌روزرسانی	فنیلکتونوریا (PKU)	Codexis, Nestlé	فاز اول
ژن لیز فنیل آلانین آمونیاک که در سلول‌های صوری جمع شده است	EryPAL, سلول‌های صوری جمع‌شده PAL EryDel, EryDel	در انتظار به‌روزرسانی	فنیلکتونوریا (PKU)	EryDel	پیش از بالینی
PJ008	در انتظار به‌روزرسانی	در انتظار به‌روزرسانی	فنیلکتونوریا (PKU)	شرکت بیوتکنولوژی چونگکینگ پایجین	پیش از بالینی
Labafenogene marselecobac	SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac	در انتظار به‌روزرسانی	فنیلکتونوریا (PKU)	سینلوژیک	فاز دو
دوموفنوجن زالفاپاروو	BMN307	در انتظار به‌روزرسانی	فنیلکتونوریا (PKU)	بیومارین فارماسوتیکالز، انکورپوریتد	فاز دو
mRNA-3283	PAL mRNA	در انتظار به‌روزرسانی	فنیلکتونوریا (PKU)	مودرنا، انکورپوریتد	پیش از بالینی
تراپی ژن	در انتظار به‌روزرسانی	در انتظار به‌روزرسانی	فنیلکتونوریا (PKU)	جنزایم کورپ	پیش از بالینی

همه دسته‌بندی‌ها

لیز آمونیا فنیلAlanین (PAL)

مدالیتی