mRNA درمانی برای اسیدمی پروپیونیک

شرط

mRNA درمانی برای اسیدمی پروپیونیک

اسیدوری پروپیونیک نیز نامیده می شود، اسیدوز پروپیونیک (PA) یک اختلال متابولیک اتوزومال مغلوب نادر است که یک اسیدمی آلی با زنجیره شاخه ای است. اسیدمی پروپیونیک نتیجه کمبود پروپیونیل کوآ کربوکسیلاز (کمبود PCC) است که شبیه اسیدمی متیل مالونیک ناشی از کمبود متیل مالونیل کوآ موتاز است. بیماران مبتلا به اسیدمی پروپیونیک نمی توانند پروتئین ها و چربی های خاصی را به درستی پردازش کنند، در نتیجه مواد سمی مانند اسید پروپیونیک در خون/آب تجمع می یابد که باعث علائم و نشانه های اسیدمی پروپیونیک می شود.

آنزیم‌های PCC شامل زیر واحدهای آلفا و بتا هستند که توسط ژن‌های PCCA و PCCB کدگذاری می‌شوند. جهش در هر دو نسخه از ژن PCCA و PCCB منجر به کمبود آنزیم PCC می شود. درمان‌های احتمالی برای اسیدمی پروپیونیک ممکن است شامل درمان جایگزین آنزیم عملکردی یا درمان PCC مبتنی بر mRNA باشد.

محصور شده توسط LNP، mRNA-3927، نوعی داروی mRNA، شامل ژن‌هایی است که PCCA و PCCB را برای بیان آنزیم‌های فعال PCC کد می‌کنند. mRNA-3927 توسط Moderna طراحی شد تا بدن را قادر سازد تا آنزیم PCC از دست رفته یا ناکارآمد را که منجر به اسیدمی پروپیونیک می شود، بازیابی کند. mRNA-3927 مدرنا داروهای یتیم، نام‌گذاری بیماری‌های نادر کودکان، نامگذاری سریع از FDA و نامگذاری داروی یتیم از EMA برای درمان اسیدمی پروپیونیک دریافت کرده است.

یک مطالعه فاز 1/2 (اولین مطالعه در انسان) در حال حاضر برای ارزیابی ایمنی دارو، فعالیت فارماکولوژیک و اثربخشی درمانی mRNA-3927 در بیماران مبتلا به اسیدمی پروپیونیک تایید شده ژنتیکی در حال انجام است. در ماه مه 2023، Moderna ارائه کرد که mRNA-3927 به طور کلی در دوزهای وارد شده از داده های موقت مطالعه فاز 1/2 به خوبی تحمل می شود.

Yaohai Bio-Pharma راه حل یک مرحله ای برای RNA ارائه می دهد

کاتالوگ محصولات RNA

کاتالوگ محصولات mRNA
کاتالوگ محصولات saRNA
کاتالوگ محصولات circRNA

سنتز RNA سفارشی

سنتز mRNA سفارشی
سنتز saRNA سفارشی
سنتز circRNA سفارشی

خدمات mRNA CDMO

توسعه فرایند
تولید GMP
Aseptic Fill and Finish
تجزیه و تحلیل و آزمایش

محصولات سفارشی

درجه	تحویل	مشخصات	اپلیکیشن‌ها
غیر GMP	ماده دارویی، mRNA	0.1 تا 10 میلی گرم (mRNA)	تحقیقات پیش بالینی مانند ترانسفکشن سلولی، توسعه روش تحلیلی، مطالعات پیش پایداری، توسعه فرمولاسیون
	محصول دارویی، LNP-mRNA
GMP، عقیمی	ماده دارویی، mRNA	10 میلی گرم تا 70 گرم	داروی جدید تحقیقاتی (IND)، مجوز کارآزمایی بالینی (CTA)، عرضه آزمایشات بالینی، درخواست مجوز بیولوژیک (BLA)، عرضه تجاری
	محصول دارویی، LNP-mRNA	5000 ویال یا سرنگ / کارتریج از پیش پر شده

خطوط لوله درمانی mRNA برای اسیدمی پروپیونیک

نام کد	پروتئین هدف	موارد مصرف	و وینیل استر	آخرین مرحله
mRNA-3927	زیرواحدهای α و β آنزیم PCC (PCCA و PCCB)	اسیدمی پروپیونیک (PA)	مدرن	فاز I/II

همه دسته بندی ها

mRNA درمانی برای اسیدمی پروپیونیک

شرط