درمان‌های mRNA برای پروپیونیک اسیدمی

مدالیتی

درمان‌های mRNA برای پروپیونیک اسیدمی

که به آن اورینه پروپیونیک نیز گفته می‌شود، پروپیونیک اسیدمیا (PA) یک اختلال فراگیر متابولیک نادر و جهشی رکسیو است که نوعی اسیدمیای عضوی زنجیره شاخه است. پروپیونیک اسیدمیا نتیجه کمبود کربوکسیلاز پروپیونیل-CoA (کمبود PCC) است که شبیه به اسیدمیای متیلمالونیک ناشی از کمبود موتاز متیلمالونیل-CoA است. بیماران مبتلا به پروپیونیک اسیدمیا ناتوان در پردازش برخی پروتئین‌ها و چربی‌ها هستند که منجر به تجمع مواد مسموم مانند پروپیونیک اسید در خون/آب است، این موضوع علائم و نشانه‌های پروپیونیک اسیدمیا را ایجاد می‌کند.

آنزیم‌های PCC شامل زیرواحد‌های آلفا و بتا هستند که توسط ژن‌های PCCA و PCCB کدگذاری می‌شوند؛ جهش در هر دو نسخه از ژن‌های PCCA و PCCB منجر به کمبود آنزیم PCC می‌شود. درمان‌های ممکن برای پروپیونیک اسیدمیا ممکن است شامل درمان جایگزین آنزیم عملکردی یا درمان PCC مبتنی بر mRNA باشد.

میزان اسید پروپیونیک که توسط LNP کپسوله شده است، mRNA-3927، نوعی داروی mRNA، شامل ژن‌های کدگذار عامل‌های PCCA و PCCB برای بیان آنزیم‌های فعال PCC می‌شود. mRNA-3927 توسط Moderna طراحی شده است تا بدن را قادر سازد به بازسازی آنزیم PCC گمشده یا ناسالم که منجر به اسید پروپیونیک می‌شود. mRNA-3927 از Moderna، مجوز داروهای نادر، طراحی بیماری‌های نادر کودکان، و مسیر سریع از FDA و مجوز داروهای نادر از EMA برای درمان اسید پروپیونیک دریافت کرده است.

یک مطالعه فاز 1/2 (مطالعه انسانی اولیه) در حال انجام است تا امنیت، فعالیت دارویی و کارایی درمانی mRNA-3927 در بیمارانی که دارای تایید ژنتیکی اسید پروپیونیک هستند، ارزیابی شود. در ماه مه 2023، Moderna ارائه داد که mRNA-3927 به طور کلی در دوزهای تزریق شده از داده‌های میانی مطالعه فاز 1/2 تحمل پذیر بوده است.

یائوهای بیو-فارما راه‌حل یکپارچه برای RNA ارائه می‌دهد

محصولات RNA فهرستی

محصولات mRNA کاتالوگ
کاتالوگ محصولات saRNA
کاتالوگ محصولات circRNA

합성 RNA سفارشی

سنتز mRNA سفارشی
합성 saRNA سفارشی
합성 circRNA سفارشی

خدمات CDMO mRNA

توسعه فرآیند
تولید GMP
تکمیل و پر کردن استریل
تحلیل و آزمایش

سفارشی سازی تحویل‌پذیرها

دسته بندی	محصولات تحویلی	مشخصات	کاربردها
غیر-GMP	مواد دارویی، mRNA	0.1~10 میلی‌گرم (mRNA)	تحقیقات پیش از بالینی مانند تراسپکشن سلولی، توسعه روش تحلیلی، مطالعات پیش از ثبات، توسعه فرمولاسیون
	محصول دارویی، LNP-mRNA
GMP، استریلیته	مواد دارویی، mRNA	10 میلیگرم ~ 70 گرم	داروی نوین برای تحقیق (IND)، مجوز آزمایش بالینی (CTA)، تأمین آزمایش بالینی، درخواست مجوز تجاری زیستی (BLA)، تأمین تجاری
	محصول دارویی، LNP-mRNA	5000 شیشه یا سیرین‌های پیش‌تکمیل/ کارتidge

لوله‌های درمانی mRNA برای اسیدمی پروپیونیک

Code name	پروتئین هدف	نشانه ها	تولیدکننده	آخرین مرحله
mRNA-3927	زیرواحدهای آلفا و بتا از انزیم PCC (PCCA و PCCB)	اسیدمی پروپیونیک (PA)	Moderna	فاز I/II

همه دسته‌بندی‌ها

درمان‌های mRNA برای پروپیونیک اسیدمی

مدالیتی