درمان‌های mRNA برای کمبود OTC

مدالیتی

درمان‌های mRNA برای کمبود OTC

کمبود اورنیتین ترانسکاربامیلاز (OTC) یک بیماری ژنتیکی نادر است که اختلالات شدید در چرخه یوره ایجاد می‌کند. به طور جهانی، با توجه به شیوع کمبود OTC، تقریباً ۱۰٬۰۰۰ مورد وجود دارد. کمبود آنزیم OTC در سلول‌های کبدی منجر به افزایش سطح آمونیاک در خون می‌شود که ممکن است در بیماران بدون درمان، تشنج، کما و حتی مرگ ایجاد کند. در حال حاضر، هیچ درمانی توسط FDA برای کمبود OTC تایید نشده است.

اثر جایگزینی پروتئین OTC یا درمان mRNA OTC، نامزدهای دارویی هستند زیرا عبارتند از اینکه بیان آنزیم OTC در کبد بیماران مبتلا به کمبود OTC ممکن است فعالیت چرخه طبیعی را بازیابی کند و نیاز به تراسمتاس کبد و آسیب عصبی را جلوگیری کند.

یک درمان mRNA برای کمبود OTC توسعه یافته است. ARCT-810 بر اساس پلتفرم تحویل LUNAR مبتنی بر لیپید شرکت Arcturus است که mRNA OTC را به سلول‌های کبد منتقل کرده و آنها را قادر می‌سازد تا انزیم OTC عملکردی تولید کنند. ARCT-810 نشان داده است که نخستین ویژگی امنیت قابل قبولی دارد و در مطالعات فاز 1a (志روانان سالم) و فاز 1b (بیماران کمبود OTC) خوب تحمل شده است. در حال حاضر، Arcturus یک مطالعه چندوزنی فاز 2 برای نوجوانان و بزرگسالان مبتلا به کمبود OTC اجرا کرده است. FDA ایالات متحده طراحی داروی یتیم را برای ARCT-810 اختصاص داده است.

Modernerna در سال 2022 برنامه جدیدی برای کمبود اورنتین ترانسکاربامیل‌اسه (OTC) راه‌اندازی کرد —— mRNA-3139 که OTC را کد می‌کند. mRNA-3139 بر اساس سیستم تحویل ذرات نانوی لیپیدی (LNP) است.

یائوهای بیو-فارما راه‌حل یکپارچه برای RNA ارائه می‌دهد

محصولات RNA فهرستی

محصولات mRNA کاتالوگ
کاتالوگ محصولات saRNA
کاتالوگ محصولات circRNA

합성 RNA سفارشی

سنتز mRNA سفارشی
합성 saRNA سفارشی
합성 circRNA سفارشی

خدمات CDMO mRNA

توسعه فرآیند
تولید GMP
تکمیل و پر کردن استریل
تحلیل و آزمایش

سفارشی سازی تحویل‌پذیرها

دسته بندی	محصولات تحویلی	مشخصات	کاربردها
غیر-GMP	مواد دارویی، mRNA	0.1~10 میلی‌گرم (mRNA)	تحقیقات پیش از بالینی مانند تراسپکشن سلولی، توسعه روش تحلیلی، مطالعات پیش از ثبات، توسعه فرمولاسیون
	محصول دارویی، LNP-mRNA
GMP، استریلیته	مواد دارویی، mRNA	10 میلیگرم ~ 70 گرم	داروی نوین برای تحقیق (IND)، مجوز آزمایش بالینی (CTA)، تأمین آزمایش بالینی، درخواست مجوز تجاری زیستی (BLA)، تأمین تجاری
	محصول دارویی، LNP-mRNA	5000 شیشه یا سیرین‌های پیش‌تکمیل/ کارتidge

خط لوله درمانی mRNA برای کمبود OTC

Code name	پروتئین هدف	نشانه ها	تولیدکننده	آخرین مرحله
ARCT-810, LUNAR-OTC	انزیم OTC	کمبود اورنیتین ترانسکاربامیلاز (OTC)	آرکچوروس	فاز دو
mRNA-3139	انزیم OTC	کمبود OTC	Moderna	پیش از بالینی

همه دسته‌بندی‌ها

درمان‌های mRNA برای کمبود OTC

مدالیتی