درمان‌های mRNA برای متیلمالونیک اسیدمی

مدالیتی

درمان‌های mRNA برای متیلمالونیک اسیدمی

اسیدمی مثیلمالونیک (MMA)، که به آن اورین مثیلمالونیک گفته می‌شود، گروهی از اختلالات وراثتی است که توسط جهش‌ها در ژن‌ها که به صورت Autosomal Recessive وراثت می‌شوند، ایجاد می‌شود. افراد مبتلا به اسیدمی مثیلمالونیک نتوانند برخی پروتئین‌ها و بخش‌های چربی را به طور صحیح فرآوری کنند، که باعث تجمع اسید مثیلمالونیک (مواد مسموم) در خون و/یا ادرار و وضعیت جدی به نام رویدادهای تجزیه یا بحران‌های متabolیک می‌شود. در حال حاضر هیچ درمان تایید شده‌ای برای اسیدمی مثیلمالونیک وجود ندارد.

کمبود آنزیم موتاز مثیلمالونیک-CoA (که توسط ژن MUT انسانی کدگذاری می‌شود) علت اصلی اسیدمی مثیلمالونیک (حدود 60٪ از موارد) است، و درمان جایگزینی آنزیم یا درمان‌های مبتنی بر mRNA MUT، گزینه‌های دارویی مناسب هستند.

mRNA-3704 و mRNA-3705

در مدل‌های حیوانی، مطالعات پیش از بالینی برای اثبات مفهوم نشان داده است که درمان‌های mRNA نیز برای درمان بیماری‌های متابولیک نادر مثل اسیدمی متریل مالونیک عزله (MMA) نشانه‌گذاری شده است. mRNA-3704 و mRNA-3705، دو نامزد درمان MMA مبتنی بر mRNA که توسط Moderna کشف شده‌اند، کد ژنتیکی آنزیم متیل‌مالونیل-CoA موتاز عملکردی را شامل می‌شوند. mRNA-3704 و mRNA-3705 با ذرات نانو لیپیدی (LNP) فرموله شده‌اند.

mRNA-3705 در حال حاضر در مطالعات بالینی قرار دارد. گزارش شده است که mRNA-3705 در یک مطالعه فاز 1/2 (مطالعه Landmark) آزمایش شده است که در آن 11 شرکت‌کننده 221 دوز از mRNA-3705 دریافت کرده‌اند. تا به حال، تمام شرکت‌کنندگان انتخاب کرده‌اند تا در مطالعه گسترش بازبرچسب شرکت کنند. تا کنون، mRNA-3705 به طور کلی تolerability خوبی کسب کرده است و هیچ یک از مطالعات به دلیل امنیت یا برآورده کردن معیارهای زهرکاری محدودکننده دوز تعریف شده در پروتکل متوقف نشده است.

یائوهای بیو-فارما راه‌حل یکپارچه برای RNA ارائه می‌دهد

محصولات RNA فهرستی

محصولات mRNA کاتالوگ
کاتالوگ محصولات saRNA
کاتالوگ محصولات circRNA

합성 RNA سفارشی

سنتز mRNA سفارشی
합성 saRNA سفارشی
합성 circRNA سفارشی

خدمات CDMO mRNA

توسعه فرآیند
تولید GMP
تکمیل و پر کردن استریل
تحلیل و آزمایش

سفارشی سازی تحویل‌پذیرها

دسته بندی	محصولات تحویلی	مشخصات	کاربردها
غیر-GMP	مواد دارویی، mRNA	0.1~10 میلی‌گرم (mRNA)	تحقیقات پیش از بالینی مانند تراسپکشن سلولی، توسعه روش تحلیلی، مطالعات پیش از ثبات، توسعه فرمولاسیون
	محصول دارویی، LNP-mRNA
GMP، استریلیته	مواد دارویی، mRNA	10 میلیگرم ~ 70 گرم	داروی نوین برای تحقیق (IND)، مجوز آزمایش بالینی (CTA)، تأمین آزمایش بالینی، درخواست مجوز تجاری زیستی (BLA)، تأمین تجاری
	محصول دارویی، LNP-mRNA	5000 شیشه یا سیرین‌های پیش‌تکمیل/ کارتidge

لوله‌های تراپی مبتنی بر mRNA برای اسیدمی مثیلمالونیک

Code name	پروتئین هدف	نشانه ها	تولیدکننده	آخرین مرحله
mRNA-3705	مутاز مثیلمالونیل-CoA	اسیدمی مثیلمالونیک	Moderna	فاز دو
mRNA-3704	مутاز مثیلمالونیل-CoA	اسیدمی مثیلمالونیک	Moderna	فاز I/II

همه دسته‌بندی‌ها

درمان‌های mRNA برای متیلمالونیک اسیدمی

مدالیتی