هسته 9 CasXNUMX
ویرایش ژن CRISPR تکنیکی است که در زیست شناسی مولکولی برای اصلاح ژنوم موجودات زنده استفاده می شود. این بر اساس یک نسخه ساده شده از سیستم دفاعی ضد ویروسی باکتریایی CRISPR-Cas9 است. با تحویل نوکلئاز Cas9 کمپلکس شده با یک RNA راهنمای مصنوعی (gRNA) به سلول، ژنوم سلول را می توان در مکان مورد نظر برش داد. این اجازه می دهد تا ژن های موجود حذف شوند و/یا ژن های جدید در داخل بدن اضافه شوند.
به عبارت فنی تر، Cas9 یک آنزیم DNA اندونوکلئاز هدایت شده با RNA دوگانه است که با سیستم ایمنی تطبیقی CRISPR در استرپتوکوک پیکوژنز. تکنیک ویرایش ژنوم CRISPR-Cas9 نقش مهمی در دریافت جایزه نوبل شیمی در سال 2020 داشت که به امانوئل شارپنتیه و جنیفر دودنا اعطا شد.
اولین دارو بر اساس ویرایش ژن CRISPR/Cas9، exagamglogene autotemcel (exa-cel)، در نوامبر 2023 با نام تجاری Casgevy تایید شد. در انگلستان برای درمان بیماری سلول داسی شکل و بتا تالاسمی استفاده می شود. در 8 دسامبر 2023، Casgevy در ایالات متحده توسط FDA تأیید شد. Casgevy اولین درمان در نوع خود است که ژن BCL11A را هدف قرار می دهد و توسط Vertex Pharmaceuticals و CRISPR Therapeutics کشف شد.
Casgevy با غنی‌سازی سلول‌های اتولوگ برای سلول‌های CD34+، و سپس ویرایش ژنوم در شرایط in vivo با معرفی کمپلکس ریبونوکلئوپروتئین CRISPR/Cas9 (RNP) توسط الکتروپوراسیون ایجاد می‌شود. gRNA موجود در کمپلکس RNP CRISPR/Cas9 را قادر می‌سازد تا یک شکستگی دو رشته‌ای DNA را در محل اتصال فاکتور رونویسی حیاتی (GATA1) در ناحیه تقویت‌کننده خاص اریتروئید ژن BCL11A ایجاد کند.
جدای از RNP، DNA یا mRNA کد کننده Cas9 و gRNA نیز در کارآزمایی های بالینی مورد بررسی قرار می گیرد.
Yaohai Bio-Pharma راه حل CDMO یک مرحله ای را برای Cas9 Nuclease ارائه می دهد
FA
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
نه
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
AF
MS
BE
MK
UR
BN
