نیوکلاز Cas9
ویرایش ژن CRISPR تکنیکی در بیولوژی مولکولی است که برای تغییر در ژنوم موجودات زنده استفاده می‌شود. این تکنیک بر پایه نسخه ساده‌شده سیستم دفاعی ضد ویروسی CRISPR-Cas9 باکتریایی مبتنی است. با تحویل پروتئین Cas9 همراه با RNA راهنما (gRNA) سنتزی به داخل سلول، ژنوم سلول می‌تواند در مکان مورد نظری قطع شود. این اجازه می‌دهد که ژن‌های موجود حذف و/یا ژن‌های جدید به صورت درون زیستی اضافه شوند.
به عبارت دقیق‌تر، Cas9 یک آنزیم اندونوکلاز DNA است که با RNA دوقلویی راهنمایی می‌شود و با سیستم ایمنی تطبیقی CRISPR در ارتباط است در Streptococcus pyogenes . تکنیک ویرایش ژنوم CRISPR-Cas9 کنتریبوتور مهمی برای جایزه نوبل شیمی در سال ۲۰۲۰ بود، که به Emmanuelle Charpentier و Jennifer Doudna اهدا شد.
اولین دارو مبتنی بر ویرایش ژنی CRISPR/Cas9، exagamglogene autotemcel (exa-cel)، در نوامبر 2023 با نام تجاری Casgevy به تصویب رسید. این دارو در بریتانیا برای درمان بیماری سلولی کلوانی و بتا تالاسمی استفاده می‌شود. در تاریخ 8 دسامبر 2023، Casgevy توسط FDA در ایالات متحده آمریکا به تصویب رسید. Casgevy نوع جدیدی از درمان است که به ژن BCL11A هدف می‌زند و توسط شرکت‌های Vertex Pharmaceuticals و CRISPR Therapeutics کشف شده است.
Casgevy با غنی‌سازی سلول‌های خودگرا برای سلول‌های CD34+ و سپس ویرایش ژنوم خارج از بدن با معرفی پیچیده ریبونوکلئوپروتئین (RNP) CRISPR/Cas9 به روش الکتروپوریشن ایجاد می‌شود. gRNA موجود در پیچیده RNP به CRISPR/Cas9 اجازه می‌دهد تا شکست دو سری DNA دقیقی در محل پیوند فاکتور نسخه‌برداری مهم (GATA1) در منطقه تقویت‌کننده خونی‌ساز ژن BCL11A ایجاد کند.
به علاوهٔ RNP، DNA یا mRNA کدکننده برای Cas9 و gRNA نیز در آزمایش‌های بالینی مورد بررسی قرار گرفته است.
Yaohai Bio-Pharma راه‌حل کامل CDMO برای نوکلئاز Cas9 ارائه می‌دهد
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
