توسعه یافته توسط اومگا، کنترلر اپیژنتیک یک درمان مبتنی بر mRNA است که برنامهریزی شده است تا هدفگیری بسیار دقیق از دنبالههای منحصر به فرد داخل ژنوم را انجام دهد، که میتواند به طور کنترلشده بیان ژن را در مدت زمانهای سفارشی تنظیم کند و گزینههایی جز "همه روشن" یا "همه خاموش" فراهم کند. با اعمال عملکرد پیش از ترنسکریپش در بالاترین سطوح تنظیم ژن، کنترلرهای مبتنی بر mRNA قصد دارند که تنظیم خودکار جبرانی که معمولاً به رانندگان اصلی بیماریها، از جمله آنهایی که تاکنون قابل درمان نبودهاند، پیوند خورده است، را غلبه کنند.
به عنوان اولین کنترلر اپیژنتیک کلاس امگا، OTX-2002 در حال حاضر برای درمان کارسینوم هپاتوسلولار (HCC) توسعه یافته است. OTX-2002 قصد دارد سطح بیان c-MYC (MYC) را تنظیم کند، با استفاده از پروتئینهای کدگذاری شده توسط mRNA هدفمند برای مدیریت اپیژنتیک که ممکن است قادر به عبور از خودتنظیمی MYC باشد. FDA طراحی داروی آرفرن به OTX-2002 برای درمان HCC اختصاص داد.
داروهای mRNA دیگر به عنوان کنترلرهای اپیژنتیک امگا در مطالعات پیش از بالینی بررسی میشوند، شامل OTX-2101 (MYC) برای سرطان ریه غیرسلولی، CXCL 1-8 برای التهاب، HNF4A برای بازسازی کبد و SFRP1 برای بیماری بیداری.
یائوهای بیو-فارما راهحل یکپارچه برای RNA ارائه میدهد
سفارشی سازی تحویلپذیرها
دسته بندی
|
محصولات تحویلی
|
مشخصات
|
کاربردها
|
غیر-GMP
|
مواد دارویی، mRNA
|
0.1~10 میلیگرم (mRNA)
|
تحقیقات پیش از بالینی مانند تراسپکشن سلولی، توسعه روش تحلیلی، مطالعات پیش از ثبات، توسعه فرمولاسیون
|
محصول دارویی، LNP-mRNA
|
GMP، استریلیته
|
مواد دارویی، mRNA
|
10 میلیگرم ~ 70 گرم
|
داروی نوین برای تحقیق (IND)، مجوز آزمایش بالینی (CTA)، تأمین آزمایش بالینی، درخواست مجوز تجاری زیستی (BLA)، تأمین تجاری
|
محصول دارویی، LNP-mRNA
|
5000 شیشه یا سیرینهای پیشتکمیل/ کارتidge
|
خط لوله mRNA به عنوان کنترلر اپیژنتیک
Code name
|
ژن هدف
|
نشانه ها
|
تولیدکننده
|
آخرین مرحله
|
OTX-2002
|
MYC
|
کارسینوم هپاتوسلولار
|
اُمگا تراپی
|
فاز I/II
|
OTX-2101
|
MYC
|
سرطان ریه سلول کوچک نبود
|
اُمگا تراپی
|
پیش از بالینی
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
التهاب، ایمونولوژی
|
اُمگا تراپی
|
پیش از بالینی
|
HNF4A
|
HNF4A
|
-regeneratio کبد
|
اُمگا تراپی
|
پیش از بالینی
|
SFRP1
|
SFRP1
|
بیشماری
|
اُمگا تراپی
|
پیش از بالینی
|