استفاده درمانی از آدنوزین دئ آمیناز (ADA)
ADA-SCID یک زیرگروه از نقص ایمنی ترکیبی شدید (SCID) است که به علت کمبود ارثی آدنوزین دئ آمیناز (ADA) ایجاد میشود. کمبود ADA اصلیتر به اختلالات در توسعه و عملکرد لنفودها مرتبط است. درمان جایگزینی انزیم (ERT) برای درمان ADA-SCID تأیید شده است.
در سال ۲۰۰۷، یک انزیم ADA مشتق از روده گاو (Pegademase, Adagen) معرفی شد که محدودیتهایی در امنیت و مقدار موجود داشت. در سال ۲۰۱۸، Elapegademase-lvlr (Revcovi)، که یک آدنوزین دئ آمیناز بازسازی شده (rADA) است، توسط Leadiant Biosciences توسعه یافت و توسط FDA برای درمان بیماران مبتلا به ADA-SCID مجاز شد.
انزیم ADA بازتولیدی (rADA) در الابگادماز-لولر (Revcovi) بر اساس دنباله آمینواسید گاو است و به طور بازتولیدی در اسچریشیا کلی (E. coli) . برای تمدید عمر نیمهروشن آن در بدن، rADA به صورت کووالنت به mPEG با لینکر سوئسینیمیدیل کاربامات وصل میشود و مواد فعال Revcovi، SC-PEG rADA را تشکیل میدهد.
یائوهای بیو-فارما راهحل CDMO یکمحلی برای آدناوزین دئآمیناز ارائه میدهد
خط تولید آدناوزین دئآمیناز (ADA)
نام عمومی
|
نام برند / نام جایگزین
|
سیستم بیان
|
نشانه ها
|
تولیدکننده
|
مرحله تحقیق و توسعه
|
الاپگادماس
|
ریوکووی، レブコビ، PEG-rADA
|
ای. کلی
|
SCID مرتبط با نقص عامل آدنزین دیامیناز (ADA): بیماری ایمنی ترکیبی شدید (SCID) مرتبط با نقص عامل آدنزین دیامیناز (ADA)
|
لیدانت بیوساینس، تیجین فارما
|
تایید
|
پگادماس گاوی
|
آداجن، PEG-ADA
|
غیر قابل اعمال (ساخته شده از روده گاو)
|
ADA- SCID
|
چیزی فارماکوتيکی
|
تایید
|