فنیل آلانین آمونیاک لیاز (PAL)

شرط

فنیل آلانین آمونیاک لیاز (PAL)

استفاده درمانی از فنیل آلانین آمونیاک لیاز (PAL)

فنیل آلانین هیدروکسیلاز (PAH) متابولیسم واسطه فنیل آلانین (Phe) را با تبدیل Phe به تیروزین (Tyr) تنظیم می کند. کمبود PAH باعث هایپرفنیل آلانینمی (HPA) و فنیل کتونوری (PKU) می شود و به ویژه سطح بالای فنیل آلانین می تواند منجر به اختلال عملکرد مغز شود. بنابراین، درمان جایگزین آنزیمی ممکن است برای بیماران مبتلا به PKU موثر باشد.

پگوالیاز (Palynziq) آنزیمی است که فنیل آلانین (Phe) را متابولیزه می کند و جایگزین کاهش فعالیت آنزیم PAH می شود. پگوالیاز از فنیل آلانین آمونیاک لیاز نوترکیب (PAL) تشکیل شده است که به متوکسی پلی اتیلن گلیکول (PEG) مرتبط است که نیمه عمر آن را در داخل بدن طولانی می کند. مکانیسم پگوالیاز این است که آنزیم PAL متابولیزه شده با Phe، تبدیل Phe به اسید ترانس کوئینیک و آمونیاک را کاتالیز می کند که توسط کبد متابولیزه شده و سپس از طریق ادرار دفع می شود. PAL نوترکیب به عنوان یک پروتئین هموتترامر با وزن مولکولی 62 کیلو دالتون در هر مونومر، در باکتری های مهندسی شده تولید می شود. اشریشیا کلی (E. coli) با پلاسمید حامل ژن PAL از Anabaena variabilis. و Pegvaliase (Palynziq) توسط BioMarin Pharmaceuticals توسعه یافته است.

Yaohai Bio-Pharma راه حل CDMO یک مرحله ای را برای PAL ارائه می دهد

خط لوله PAL

نام عمومی	نام تجاری / نام جایگزین	سیستم بیان	موارد مصرف	و وینیل استر	مرحله تحقیق و توسعه
Pegvaliase-PQPZ	rAvPAL-PEG، فنیلاز، PEG-PAL، BMN-165، Palynziq، パリンジック	باکتری E. coli	فنیل کتونوریا (PKU)	بیومارین	تصویب
CDX-6114	آنزیم درمانی فنیل کتونوری، CDX 6114	در انتظار به روز رسانی	فنیل کتونوریا (PKU)	کدکسیس، نستله	فاز اول
فنیل آلانین آمونیاک لیاز گلبول های قرمز کپسوله شده	EryPAL، Erythrocyte encapsulated PAL EryDel، EryDel	در انتظار به روز رسانی	فنیل کتونوریا (PKU)	EryDel	پیش بالینی
PJ008	در انتظار به روز رسانی	در انتظار به روز رسانی	فنیل کتونوریا (PKU)	Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.	پیش بالینی
Labafenogene Marselecobac	SYN PKU، SYNB 1618، Labafenogene marselecobac	در انتظار به روز رسانی	فنیل کتونوریا (PKU)	سینالوژیک	فاز دوم
Domofenogene zalfaparvove	BMN307	در انتظار به روز رسانی	فنیل کتونوریا (PKU)	بیومارین داروسازی، شرکت	فاز دوم
mRNA-3283	mRNA PAL	در انتظار به روز رسانی	فنیل کتونوریا (PKU)	شرکت مدرن ، شرکت	پیش بالینی
ژن درمانی	در انتظار به روز رسانی	در انتظار به روز رسانی	فنیل کتونوریا (PKU)	Genzyme Corp.	پیش بالینی

همه دسته بندی ها

فنیل آلانین آمونیاک لیاز (PAL)

شرط