همه دسته بندی ها
ENEN
ضد vWF VHH

ضد vWF VHH

صفحه اصلی >  شرط  >  پروتئین ها  >  نانو آنتی بادی  >  ضد vWF VHH

شرط

Anti-vWF VHH، Caplacizumab

کاپلاسیزوماب (Cablivi) یک نانو آنتی بادی هدفمند با فاکتور فون ویلبراند (vWF) انسانی است که به عنوان آنتی بادی تک دامنه (SdAb) یا متغیر زنجیره سنگین (VHH) نیز شناخته می شود. Caplacizumab با دقت توسط Ablynx (یکی از شرکت‌های تابعه Sanofi) توسعه داده شد و برای درمان بیماران مبتلا به پورپورای ترومبوسیتوپنیک ترومبوتیک اکتسابی (aTTP)، یک اختلال غیر معمول که با لخته شدن خون غیرطبیعی در رگ‌های خونی کوچک مشخص می‌شود، تأیید شد. Caplacizumab دامنه A1 vWF را مورد هدف قرار می دهد و تعامل آن با گیرنده GpIb-IX-V پلاکتی را مسدود می کند و از تشکیل ترومب های غنی از پلاکت جلوگیری می کند.

کاپلاسیزوماب، یک نانو جسم دو ظرفیتی، از دو واحد انسانی همولوگ تشکیل شده است که توسط یک پیوند دهنده سه آلانین به هم متصل شده اند. بیان می شود اشریشیا کلی (E. coli) از طریق فناوری DNA نوترکیب، که منجر به وزن مولکولی تقریبی 28 کیلو دالتون می شود.

کاپلاسیزوماب اولین داروی تایید شده ای است که vWF را هدف قرار می دهد و پورپورای ترومبوسیتوپنیک ترومبوتیک اکتسابی (aTTP) را درمان می کند. همچنین دارای تمایز به عنوان اولین آنتی بادی تک دامنه تایید شده است که نقطه عطف قابل توجهی در بیولوژیک های کوچک است.

نقاط عطف کلیدی کاپلاسیزوماب

Caplacizumab در ابتدا توسط Ablynx، یک شرکت بیوتکنولوژی که در سال 2001 و متخصص در توسعه و تجاری سازی "نانو اجسام" در لاماها و سایر شترها تاسیس شد، کشف شد. در یک حرکت استراتژیک، سانوفی خرید Ablynx را در ژانویه 2018 به مبلغ 3.8 میلیارد یورو تکمیل کرد و بر رقیب Novo Nordisk که چندین پیشنهاد برای این شرکت ارائه کرده بود پیروز شد.

اثربخشی و ایمنی کاپلاسیزوماب با نقاط پایانی مثبت در بیماران مبتلا به پورپورای ترومبوسیتوپنیک ترومبوتیک اکتسابی (aTTP) در طول فاز 2 کارآزمایی TITAN و فاز 3 بعدی کارآزمایی HERCULES ارزیابی شد.

در سال 2018، آژانس دارویی اروپا (EMA) اولین تأیید خود را برای کاپلاسیزوماب، همراه با تبادل پلاسما و سرکوب سیستم ایمنی، برای درمان بزرگسالانی که یک دوره از aTTP را تجربه می‌کنند، اعطا کرد.

در فوریه 2019، این نقطه عطف نظارتی با تایید سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) همراه شد و کاپلاسیزوماب سانوفی را برای درمان aTTP تایید کرد.

Yaohai Bio-Pharma راه حل CDMO یک مرحله ای را برای VHH/sdAb ارائه می دهد
خط لوله ضد vWF VHH

نام عمومی

نام تجاری / نام جایگزین

سیستم بیان

موارد مصرف

و وینیل استر

مرحله تحقیق و توسعه

Caplacizumab-YHDP

ALX-0081، ALX-0681، Cablivi، カブリビ

اشریشیا کولی

پورپورای ترومبوتیک ترومبوسیتوپنیک اکتسابی (aTTP)

Ablynx NV، Sanofi

تصویب
مرجع:

[1] Duggan S. Caplacizumab: اولین تایید جهانی. مواد مخدر. اکتبر 2018؛ 78 (15): 1639-1642. doi: 10.1007/s40265-018-0989-0.

[2] تایید Morrison C. Nanobody باعث تقویت آنتی بادی دامنه می شود. Nat Rev Drug Discov. 2019 ژوئیه؛ 18 (7): 485-487. doi: 10.1038/d41573-019-00104-w.

دریافت نقل قول رایگان

با ما در تماس باشید