Фенілаланін аммонія ліаза (PAL)

Модальность

Фенілаланін аммонія ліаза (PAL)

Лікувальне застосування фенілаланіну аммонія ліази (PAL)

Фенілаланін гідроксилаза (PAH) регулює проміжковий метаболізм фенілаланіну (Phe), перетворюючи Phe на тирозин (Tyr). Дефіцит PAH призводить до гіперфенілаланінемії (HPA) і фенілкетонурії (PKU), причому високі рівні фенілаланіну можуть призвести до порушень мозкової діяльності. Отже, ензимна заміна може бути ефективною для пацієнтів з PKU.

Пегваліаз (Палінзік) - це ензим, який метаболізує фенілаланін (Фе), замінюючи знижений рівень діяльності ензиму ПАГ. Пегваліаз складається з рекомбінантного фенілаланіну аммонія ліазу (PAL), який пов'язаний з метоксиполіетиленгліколем (PEG), що продовжує його півжиток in vivo. Механізм дії Пегваліаз полягає в тому, що ензим PAL, що метаболізує Фе, катализує перетворення Фе у транс-квіннову кислоту і амоніак, які метаболізуються печінкою і потім викидаються з мочею. Як гомотетрамерний протеїн з молекулярною масою 62 кД на мономер, рекомбінантний PAL виробляється в інженерних бактеріях Escherichia coli (E. coli) за допомогою плазміди, яка несе ген PAL від Anabaena variabilis. А Пегваліаз (Палінзік) розроблено компанією BioMarin Pharmaceuticals.

Yaohai Bio-Pharma Пропонує Комплексне Рішення CDMO для PAL

Пайплайн PAL

Загальна назва	Торгова марка / Альтернативне найменування	Система вираження	Показання	Виробник	Етап Дослідження та Розробки
Pegvaliase-PQPZ	rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	E. coli	Фенілкетонурія (ФКУ)	BioMarin	Підтвердження
CDX-6114	Терапевтичний ензим для фенілкетонурії, CDX 6114	Очікується оновлення	Фенілкетонурія (ФКУ)	Codexis, Nestlé	Фаза I
Фенілаланіновий аммонійний ліаз, енкапсульований еритроцитами	EryPAL, Erythrocyte encapsulated PAL EryDel, EryDel	Очікується оновлення	Фенілкетонурія (ФКУ)	EryDel	До клінічних досліджень
PJ008	Очікується оновлення	Очікується оновлення	Фенілкетонурія (ФКУ)	Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.	До клінічних досліджень
Labafenogene marselecobac	SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac	Очікується оновлення	Фенілкетонурія (ФКУ)	Synlogic	Фаза II
Домофеноген з алфапарвовірусним вектором	BMN307	Очікується оновлення	Фенілкетонурія (ФКУ)	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	Фаза II
mRNA-3283	PAL mRNA	Очікується оновлення	Фенілкетонурія (ФКУ)	Moderna, Inc.	До клінічних досліджень
Генна терапія	Очікується оновлення	Очікується оновлення	Фенілкетонурія (ФКУ)	Genzyme Corp.	До клінічних досліджень

Всі Категорії

Фенілаланін аммонія ліаза (PAL)

Модальность