Редагування генів CRISPR — це техніка, яка використовується в молекулярній біології для модифікації геномів живих організмів. Він заснований на спрощеній версії системи противірусного захисту бактерій CRISPR-Cas9. Доставляючи нуклеазу Cas9 у комплексі з синтетичною направляючою РНК (гРНК) у клітину, геном клітини можна розрізати в потрібному місці. Це дозволяє видаляти наявні гени та/або додавати нові in vivo.
Говорячи більш технічними термінами, Cas9 — це подвійний РНК-керований ДНК-ендонуклеазний фермент, пов’язаний з адаптивною імунною системою CRISPR у Стрептококкі піогени. Техніка редагування геному CRISPR-Cas9 стала значним внеском у Нобелівську премію з хімії у 2020 році, яку отримали Еммануель Шарпентьє та Дженніфер Дудна.
Перший препарат на основі редагування генів CRISPR/Cas9, exagamglogene autotemcel (exa-cel), був схвалений у листопаді 2023 року під торговою назвою Casgevy. Його використовують у Великобританії для лікування серповидно-клітинної анемії та бета-таласемії. 8 грудня 2023 року Casgevy було схвалено FDA у США. Casgevy — це перше у своєму роді лікування, націлене на ген BCL11A, яке було відкрито Vertex Pharmaceuticals і CRISPR Therapeutics.
Casgevy створюють шляхом збагачення аутологічних клітин клітинами CD34+, а потім редагування геному ex vivo шляхом введення комплексу CRISPR/Cas9 рибонуклеопротеїну (RNP) шляхом електропорації. gRNA, включена в комплекс RNP, дозволяє CRISPR/Cas9 здійснювати точний дволанцюговий розрив ДНК у критичному місці зв’язування фактора транскрипції (GATA1) у еритроїд-специфічній енхансерній ділянці гена BCL11A.
Крім RNP, ДНК або мРНК, що кодують Cas9 і gRNA, також досліджуються в клінічних випробуваннях.
Yaohai Bio-Pharma пропонує універсальне рішення CDMO для нуклеази Cas9
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
НЕМАЄ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
