Метилмалонова кислотна урієма (MMA), яка також відома як метилмалонова кислотурія, є групою спадкових захворювань, що викликаються мутаціями генів, які передаються за аутосомно-рецесивним типом. Люди з метилмалоновою кислотною уріємою не можуть правильним чином переробляти певні білки та частини жирів, що призводить до накопичення метилмалонової кислоти (токсичних речовин) у крові та/або сечі і серйозного стану, відомого як декомпенсаційні події або метаболічні кризи. На даний час немає затверджених лікувальних методів для метилмалонової кислотної урієми.
Недостаток ензиму метилмалонова кислота-коА мутази (який кодується людським геном MUT) є головною причиною метилмалонової ацідемії (проте близько 60% випадків), і терапія заміною ензиму або ліки на основі mRNA MUT є препаратами на вибір.
mRNA-3704 та mRNA-3705
У моделях тварин дослідження до попередньої клінічної перевірки концепції показали, що mRNA-терапія також може застосовуватися для лікування рідких метаболічних захворювань, таких як ізолювана метилмалонова ацідемія (MMA). mRNA-3704 та mRNA-3705, два кандидати на базі mRNA для терапії MMA, були відкриті компанією Moderna, що кодують функціональний ензим метилмалонил-коА мутазу. mRNA-3704 та mRNA-3705 формулюються з ліпідним наночастинковим комплексом (LNP).
mRNA-3705 зараз перебуває у клінічних дослідженнях. Звітується, що mRNA-3705 було протестовано в дослідженні фази 1/2 (Ландмаркове дослідження), у якому 11 учасників отримали 221 дозу mRNA-3705. На сьогоднішній день всі учасники обрали участь у наступному відкритому дослідженні з розширенням. На даний момент mRNA-3705 загалом добре толерується, і жодне дослідження не було припинено через безпеку або досягнення критеріїв токсичності, визначених у протоколі.
Yaohai Bio-Pharma Пропонує Комплексне Рішення для RNA
Замовні Постачання
|
Клас
|
Результати виконання
|
Специфікація
|
Заявки
|
|
не-GMP
|
Лікарська речовина, mRNA
|
0.1~10 мг (мРНК)
|
Доклінічні дослідження, такі як трансфекція клітин, розробка аналітичних методів, доствабильні дослідження, розробка формул
|
|
Лікарський продукт, ЛНП-мРНК
|
|
GMP, Стерильність
|
Лікарська речовина, mRNA
|
10 мг~70 г
|
Заявка на дослідницьке нове лікиво (IND), Авторизація клінічних досліджень (CTA), Забезпечення клінічними випробуваннями, Заявка на ліцензію біологічного продукту (BLA), Комерційне забезпечення
|
|
Лікарський продукт, ЛНП-мРНК
|
5000 шприців або наповнених шприців/картриджів
|
піплайн mRNA-терапевтичних засобів для метилмалонової кислотемії
|
Кодове ім'я
|
Цільовий протеїн
|
Показання
|
Виробник
|
Останній етап
|
|
mRNA-3705
|
Метилмалонил-КоА мутаза
|
Метилмалонова кислотемія
|
Moderna
|
Фаза II
|
|
mRNA-3704
|
Метилмалонил-КоА мутаза
|
Метилмалонова кислотемія
|
Moderna
|
Фаза I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
