Метилмалонова ацидемія (ММА), відома як метилмалонова ацидурія, є кластером спадкових розладів, спричинених мутаціями в генах, які успадковуються за аутосомно-рецесивним типом. Люди з метилмалоновою ацидемією не можуть належним чином переробляти певні білки та жирові частини, що призводить до накопичення метилмалонової кислоти (токсичних речовин) у крові та/або сечі та серйозного стану, відомого як декомпенсація або метаболічні кризи. На даний момент не існує затвердженого лікування метилмалонової ацидемії.
Дефіцит ферменту мутази метилмалонової кислоти-КоА (кодується геном MUT людини) є основною причиною метилмалонової ацидемії (приблизно 60% випадків), а замісна ферментна терапія або терапія на основі мРНК MUT є препаратами вибору.
мРНК-3704 і мРНК-3705
Доклінічні дослідження з підтвердженням концепції на тваринних моделях показали, що терапія мРНК також показана для лікування рідкісних метаболічних розладів, таких як ізольована метилмалонова ацидемія (ММА). МРНК-3704 і мРНК-3705, два кандидати на основі ММА-терапії на основі мРНК, були виявлені Moderna, які кодують функціональний фермент мутази метилмалоніл-КоА. мРНК-3704 і мРНК-3705 містять ліпідні наночастинки (LNP).
мРНК-3705 зараз проходить клінічні випробування. Повідомлялося, що мРНК-3705 було протестовано у дослідженні фази 1/2 (дослідження Landmark), у якому 11 учасників отримали 221 дозу мРНК-3705. На сьогоднішній день усі учасники вибрали участь у наступному дослідженні Open-Label Extension. До теперішнього часу мРНК-3705 загалом набула здатності добре переноситися, і жодне дослідження не було припинено через безпеку чи відповідність критеріям токсичності, що обмежують дозу, визначеним протоколом.
Yaohai Bio-Pharma пропонує універсальне рішення для РНК
Індивідуальні результати
|
Grade
|
Очікувані результати
|
Специфікація
|
додатків
|
|
не GMP
|
Лікарська речовина, мРНК
|
0.1~10 мг (мРНК)
|
Доклінічні дослідження, такі як трансфекція клітин, розробка аналітичних методів, дослідження попередньої стабільності, розробка рецептури
|
|
Лікарський продукт, LNP-мРНК
|
|
GMP, стерильність
|
Лікарська речовина, мРНК
|
10 мг~70 г
|
Новий досліджуваний препарат (IND), дозвіл на клінічне випробування (CTA), постачання для клінічних випробувань, заявка на біологічну ліцензію (BLA), комерційне постачання
|
|
Лікарський продукт, LNP-мРНК
|
5000 флаконів або попередньо заповнених шприців/картриджів
|
Терапевтичні лінії мРНК для метилмалонової ацидемії
|
Кодова назва
|
Цільовий білок
|
Показання до застосування
|
виробник
|
Останній етап
|
|
мРНК-3705
|
Метилмалоніл-КоА мутаза
|
Метилмалонова ацидемія
|
Сучасний
|
Фаза II
|
|
мРНК-3704
|
Метилмалоніл-КоА мутаза
|
Метилмалонова ацидемія
|
Сучасний
|
Фаза I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
НЕМАЄ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
