Каплацизумаб (Cablivi) — це гуманізоване наноантитіло, націлене на фактор фон Віллебранда (vWF), також відоме як однодоменне антитіло (SdAb) або змінна важкого ланцюга (VHH). Каплацизумаб був ретельно розроблений компанією Ablynx (дочірня компанія Sanofi) і схвалений для лікування пацієнтів із набутою тромботичною тромбоцитопенічною пурпурою (aTTP), незвичайним розладом, що характеризується аномальним згортанням крові в дрібних кровоносних судинах. Каплацизумаб діє на домен A1 vWF, блокуючи його взаємодію з рецептором GpIb-IX-V тромбоцитів і запобігаючи утворенню збагачених тромбоцитами тромбів.
Каплацизумаб, двовалентне нанотіло, складається з двох гомологічних гуманізованих одиниць, з’єднаних триаланіновим лінкером. Виражається в Кишкова паличка (кишкова паличка) за допомогою технології рекомбінантної ДНК, в результаті чого досягається приблизна молекулярна маса 28 кДа.
Каплацизумаб є першим схваленим препаратом, спрямованим на vWF і лікування набутої тромботичної тромбоцитопенічної пурпури (aTTP). Він також має перевагу як перше схвалене однодоменне антитіло, знаменуючи помітну віху в малих біопрепаратах.
Ключові віхи каплацизумабу
Каплацизумаб був спочатку відкритий Ablynx, біотехнологічною компанією, заснованою в 2001 році, яка спеціалізується на розробці та комерціалізації «нанотіл» у лам та інших верблюдових. У рамках стратегічного кроку Sanofi завершила придбання Ablynx у січні 2018 року за 3.8 мільярда євро, перемігши конкурента Novo Nordisk, який представив кілька пропозицій щодо компанії.
Ефективність і безпеку каплацизумабу оцінювали за позитивними кінцевими точками у пацієнтів із набутою тромботичною тромбоцитопенічною пурпурою (аТТП) як під час дослідження фази 2 TITAN, так і під час наступного дослідження фази 3 HERCULES.
У 2018 році Європейське агентство з лікарських засобів (EMA) вперше схвалило каплацизумаб у поєднанні з плазмообміном та імуносупресією для лікування дорослих, які перенесли епізод aTTP.
У лютому 2019 року після цієї нормативної віхи було схвалено Управлінням з контролю за продуктами й ліками США (FDA), яке схвалило каплацизумаб Sanofi для лікування аТТП.
Yaohai Bio-Pharma пропонує універсальне рішення CDMO для VHH/sdAb
Конвеєр VHH проти vWF
|
Родова назва
|
Торгова марка/ Альтернативна назва
|
Система експресії
|
Показання до застосування
|
виробник
|
Стадія R&D
|
|
Каплацизумаб-YHDP
|
ALX-0081, ALX-0681, Cablivi, カブリビ
|
Кишкова паличка
|
Набута тромботична тромбоцитопенічна пурпура (aTTP)
|
Ablynx NV, Sanofi
|
Затвердження
|
Посилання:
[1] Дагган С. Каплацизумаб: Перше глобальне схвалення. наркотики. Жовтень 2018 р.; 78 (15): 1639-1642. doi: 10.1007/s40265-018-0989-0.
[2] Morrison C. Схвалення нанотіл дає поштовх доменним антитілам. Nat Rev Drug Discov. 2019 Липень;18(7):485-487. doi: 10.1038/d41573-019-00104-w.
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
НЕМАЄ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
