всі категорії
Терапія мРНК для пропіонової ацидемії

Модальність

Терапія мРНК для пропіонової ацидемії

Також званий пропіоновою ацидурією, пропіоновий ацидоз (ПА) є рідкісним аутосомно-рецесивним метаболічним розладом, який є органічною ацидемією з розгалуженим ланцюгом. Пропіонова ацидемія є результатом дефіциту пропіоніл-КоА-карбоксилази (дефіцит PCC), який схожий на метилмалонову ацидемію, що виникає внаслідок дефіциту метилмалоніл-КоА-мутази. Пацієнти з пропіоновою ацидемією не можуть належним чином переробляти певні білки та жири, що призводить до накопичення токсичних речовин, таких як пропіонова кислота, у крові/воді, що викликає ознаки та симптоми пропіонової ацидемії.

Ферменти PCC включають альфа- і бета-субодиниці, кодовані генами PCCA і PCCB; мутації в обох копіях генів PCCA і PCCB призводять до дефіциту ферменту PCC. Можливі методи лікування пропіонової ацидемії можуть включати функціональну замісну ферментну терапію або терапію PCC на основі мРНК.

Інкапсульована LNP мРНК-3927, свого роду ліки мРНК, містить гени, що кодують PCCA та PCCB для експресії активних ферментів PCC. mRNA-3927 була розроблена Moderna, щоб дозволити організму відновити відсутній або непрацюючий фермент PCC, який призводить до пропіонової ацидемії. МРНК-3927 від Moderna отримав статус орфанних препаратів, рідкісних педіатричних захворювань, швидке визначення від FDA та орфанних препаратів від EMA для лікування пропіонової ацидемії.

Наразі триває дослідження фази 1/2 (перше дослідження на людях) для оцінки безпеки препарату, фармакологічної активності та терапевтичної ефективності мРНК-3927 у пацієнтів із генетично підтвердженою пропіоновою ацидемією. У травні 2023 року Moderna представила, що мРНК-3927, як було продемонстровано, загалом добре переноситься дозами, введеними з проміжних даних дослідження фази 1/2.

Yaohai Bio-Pharma пропонує універсальне рішення для РНК

Каталог РНК продуктів

  • Каталог продукції мРНК
  • Каталог saRNA Products
  • Каталог продуктів circRNA

Індивідуальний синтез РНК

  • Спеціальний синтез мРНК
  • Спеціальний синтез saRNA
  • Спеціальний синтез circRNA

Послуги мРНК CDMO

  • Розробка процесу
  • GMP Виробництво
  • Асептичне заповнення та обробка
  • Аналіз і тестування
Індивідуальні результати

Grade

Очікувані результати

Специфікація

додатків

не GMP

Лікарська речовина, мРНК

0.1~10 мг (мРНК)

Доклінічні дослідження, такі як трансфекція клітин, розробка аналітичних методів, дослідження попередньої стабільності, розробка рецептури

Лікарський продукт, LNP-мРНК

GMP, стерильність

Лікарська речовина, мРНК

10 мг~70 г

Новий досліджуваний препарат (IND), дозвіл на клінічне випробування (CTA), постачання для клінічних випробувань, заявка на біологічну ліцензію (BLA), комерційне постачання

Лікарський продукт, LNP-мРНК

5000 флаконів або попередньо заповнених шприців/картриджів

Терапевтичні лінії мРНК для пропіонової ацидемії

Кодова назва

Цільовий білок

Показання до застосування

виробник

Останній етап

мРНК-3927

α і β субодиниці ферменту PCC (PCCA і PCCB)

Пропіонова ацидемія (ПА)

Сучасний

Фаза I/II

Отримайте безкоштовне котирування

Зв'яжіться з нами!