Тіло людини може використовуватися мРНК для трансляції та кодування терапевтичних білків, таких як трансмембранні, внутрішньоклітинні, внутрішньомітохондріальні та секретовані білки. Протеїнова замісна терапія на основі мРНК забезпечує життєздатні альтернативні ліки від різних захворювань.
Клінічні випробування продемонстрували, що терапевтичні засоби на основі мРНК можна застосовувати при ішемії міокарда (AZD8601, мРНК VEGF), дефіциті орнітинтранскарбамілази (ARCT-810, мРНК OTCase), метилмалоновій ацидемії (мРНК-3705, мРНК MUT), пропіоновій ацидемії (мРНК- 3927, мРНК PCCA/B), муковісцидоз (MRT-5005 і VX-522, мРНК CFTR).
Крім того, мРНК безпосередньо кодують антитіла (наприклад, нейтралізуючі антитіла, фрагменти антитіл і наноантитіла) для профілактики та лікування вірусних інфекцій і раку. Ці антитіла спеціально розпізнають віруси, бактерії та ракові/пухлинні клітини та зв’язують їх за допомогою довгих змінних ланцюгів, що виявляється корисним для профілактики та лікування SARS-CoV-2, ВІЛ, а також на тваринних моделях і пухлинах людини.
Yaohai Bio-Pharma пропонує універсальне рішення для РНК
Індивідуальні результати
|
Grade
|
Очікувані результати
|
Специфікація
|
додатків
|
|
не GMP
|
Лікарська речовина, мРНК
|
0.1~10 мг (мРНК)
|
Доклінічні дослідження, такі як трансфекція клітин, розробка аналітичних методів, дослідження попередньої стабільності, розробка рецептури
|
|
Лікарський продукт, LNP-мРНК
|
|
GMP, стерильність
|
Лікарська речовина, мРНК
|
10 мг~70 г
|
Новий досліджуваний препарат (IND), дозвіл на клінічне випробування (CTA), постачання для клінічних випробувань, заявка на біологічну ліцензію (BLA), комерційне постачання
|
|
Лікарський продукт, LNP-мРНК
|
5000 флаконів або попередньо заповнених шприців/картриджів
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
НЕМАЄ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
