Дефіцит орнітинтранскарбамілази (OTC) є рідкісним генетичним захворюванням, яке призводить до серйозних відхилень у циклі сечовини. Існує майже 10,000 XNUMX випадків поширеності дефіциту OTC у всьому світі. Дефіцит ферменту OTC у клітинах печінки призводить до підвищення рівня аміаку в крові, що може спричинити судоми, кому та смерть у нелікованих пацієнтів. В даний час FDA не схвалює лікування дефіциту OTC.
Замісна білкова терапія OTC або терапія OTC мРНК є кандидатами на ліки, оскільки експресія ферменту OTC у печінці пацієнтів із дефіцитом OTC може відновити нормальну активність циклу, запобігаючи неврологічним пошкодженням і необхідності трансплантації печінки.
Розроблено терапію мРНК для лікування дефіциту OTC. ARCT-810 базується на ліпідопосередкованій платформі доставки LUNAR Arcturus, яка доставляє OTC мРНК до клітин печінки та дозволяє їм виробляти функціональні OTC ферменти. Arct-810 продемонстрував сприятливий профіль безпеки та добре переносився у дослідженнях Фази 1a (здорові добровольці) та Фази 1b (пацієнти з дефіцитом OTC). Наразі Arcturus запровадив фазу 2 дослідження багаторазових доз, націлене на підлітків і дорослих із дефіцитом безрецептурного препарату. FDA США надало ARCT-810 статус орфанного препарату.
У 2022 році Moderna запустила нову програму для лікування дефіциту орнітинтранскарбамілази (OTC) —— мРНК-3139, що кодує OTC. А мРНК-3139 заснована на системі доставки ліпідних наночастинок (LNP).
Yaohai Bio-Pharma пропонує універсальне рішення для РНК
Індивідуальні результати
|
Grade
|
Очікувані результати
|
Специфікація
|
додатків
|
|
не GMP
|
Лікарська речовина, мРНК
|
0.1~10 мг (мРНК)
|
Доклінічні дослідження, такі як трансфекція клітин, розробка аналітичних методів, дослідження попередньої стабільності, розробка рецептури
|
|
Лікарський продукт, LNP-мРНК
|
|
GMP, стерильність
|
Лікарська речовина, мРНК
|
10 мг~70 г
|
Новий досліджуваний препарат (IND), дозвіл на клінічне випробування (CTA), постачання для клінічних випробувань, заявка на біологічну ліцензію (BLA), комерційне постачання
|
|
Лікарський продукт, LNP-мРНК
|
5000 флаконів або попередньо заповнених шприців/картриджів
|
Терапевтичні лінії мРНК для безрецептурного дефіциту
|
Кодова назва
|
Цільовий білок
|
Показання до застосування
|
виробник
|
Останній етап
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
Безрецептурний фермент
|
Дефіцит орнітинтранскарбамілази (OTC).
|
Арктур
|
Фаза II
|
|
мРНК-3139
|
Безрецептурний фермент
|
ОТС дефіцит
|
Сучасний
|
Доклінічний
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
НЕМАЄ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
