Будучи прокаріотичною адаптивною імунною системою, CRISPR/Cas може вбудовувати чужорідну патогенну ДНК у бактеріальні геноми. Виявлення цієї системи перевернуло стратегії редагування genom'у, оскільки Cas9 можна напрямувати на будь-яку бажану мірку за допомогою проводника РНК (gRNA), яка складається з індивідуальної послідовності crRNA та tracrRNA, що об'єднані разом. Ця потужна технологія має великий потенціал для виправлення хвороб шляхом корекції мутацій у полігеннох захворювань, таких як серцево-судинні захворювання.
МРНК не є інфекційною, ні жодною платформою інтеграції, і немає потенційного ризику інфекції або вставки мутацій. Її зазвичай доставляють за допомогою ЛНП як небактеріального вектора. Низка компаній, включаючи Intellia Therapeutics та CRISPR Therapeutics, розробили технології in vivo генетичного редагування на основі мРНК та Cas9 gRNA.
Intellia Therapeutics розробила NTLA-2001 для лікування транстиретинового амілоідозу (ATTR). Компанія нещодавно отримала дозвіл IND від Управління з харчування та медикаментів США для початку випробування III фази NTLA-2001 для лікування ATTR-CM, з значним міжнародним випробуванням, яке почнеться наприкінці 2023 року.
CRISPR Therapeutics розробляє CTX-310 для лікування атеросклеротичної серцево-судинної хвороби (ASCVD) та дисліпідемії.
Yaohai Bio-Pharma Пропонує Комплексне Рішення для RNA
Замовні Постачання
|
Клас
|
Результати виконання
|
Специфікація
|
Заявки
|
|
не-GMP
|
Лікарська речовина, mRNA
|
0.1~10 мг (мРНК)
|
Доклінічні дослідження, такі як трансфекція клітин, розробка аналітичних методів, доствабильні дослідження, розробка формул
|
|
Лікарський продукт, ЛНП-мРНК
|
|
GMP, Стерильність
|
Лікарська речовина, mRNA
|
10 мг~70 г
|
Заявка на дослідницьке нове лікиво (IND), Авторизація клінічних досліджень (CTA), Забезпечення клінічними випробуваннями, Заявка на ліцензію біологічного продукту (BLA), Комерційне забезпечення
|
|
Лікарський продукт, ЛНП-мРНК
|
5000 шприців або наповнених шприців/картриджів
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
