Будучи прокаріотичною адаптивною імунною системою, CRISPR/Cas може імплантувати чужорідну хвороботворну ДНК у бактеріальний геном. Відкриття цієї системи революціонізувало стратегії редагування геному, оскільки Cas9 можна спрямувати на будь-яку бажану мішень за допомогою направляючої РНК (gRNA), що складається з налаштованої послідовності crRNA та tracrRNA, злитих разом. Ця потужна технологія пропонує великий потенціал для лікування захворювань шляхом виправлення мутацій у полігенних захворюваннях, таких як серцево-судинні захворювання.
МРНК не є ані інфекційною, ані інтеграційною платформою, і немає потенційного ризику зараження чи введення мутацій. Зазвичай він доставляється LNP як невірусний вектор. Декілька компаній, включаючи Intellia Therapeutics і CRISPR Therapeutics, розробили технології редагування генів in vivo на основі мРНК і гРНК Cas9.
Intellia Therapeutics розробила NTLA-2001 для лікування транстиретинового амілоїдозу (ATTR). Нещодавно компанія отримала дозвіл IND від Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США на початок третьої фази випробування NTLA-2001 для лікування ATTR-CM, при цьому значне міжнародне випробування розпочнеться наприкінці 2023 року.
CRISPR Therapeutics розробляє CTX-310 для лікування атеросклеротичних серцево-судинних захворювань (ASCVD) і дисліпідемії.
Yaohai Bio-Pharma пропонує універсальне рішення для РНК
Індивідуальні результати
|
Grade
|
Очікувані результати
|
Специфікація
|
додатків
|
|
не GMP
|
Лікарська речовина, мРНК
|
0.1~10 мг (мРНК)
|
Доклінічні дослідження, такі як трансфекція клітин, розробка аналітичних методів, дослідження попередньої стабільності, розробка рецептури
|
|
Лікарський продукт, LNP-мРНК
|
|
GMP, стерильність
|
Лікарська речовина, мРНК
|
10 мг~70 г
|
Новий досліджуваний препарат (IND), дозвіл на клінічне випробування (CTA), постачання для клінічних випробувань, заявка на біологічну ліцензію (BLA), комерційне постачання
|
|
Лікарський продукт, LNP-мРНК
|
5000 флаконів або попередньо заповнених шприців/картриджів
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
НЕМАЄ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
