Терапевтичне використання фенілаланін-аміакової ліази (PAL)
Фенілаланінгідроксилаза (ФАГ) регулює проміжний метаболізм фенілаланіну (Phe) шляхом перетворення Phe на тирозин (Tyr). Дефіцит ФАГ викликає гіперфенілаланінемію (ГФА) і фенілкетонурію (ФКУ), і, зокрема, високий рівень фенілаланіну може призвести до дисфункції мозку. Таким чином, замісна ферментна терапія може бути ефективною для пацієнтів з ФКУ.
Пегваліаза (Palynziq) – це фермент, який метаболізує фенілаланін (Phe), замінюючи знижену активність ферменту ФАГ. Пегваліаза складається з рекомбінантної фенілаланін-аміакової ліази (PAL), яка пов’язана з метоксиполіетиленгліколем (PEG), що подовжує її період напіввиведення in vivo. Механізм пегваліази полягає в тому, що фермент PAL, що метаболізується Phe, каталізує перетворення Phe у трансхінінову кислоту та аміак, які метаболізуються в печінці, а потім виводяться із сечею. Будучи гомотетрамерним білком з молекулярною масою 62 кД на мономер, рекомбінантний PAL виробляється в сконструйованих бактеріях. Кишкова паличка (кишкова паличка) з плазмідою, що несе ген PAL від Anabaena variabilis. А Pegvaliase (Palynziq) розроблено BioMarin Pharmaceuticals.
Yaohai Bio-Pharma пропонує універсальне рішення CDMO для PAL
Трубопровід PAL
|
Родова назва
|
Торгова марка/альтернативна назва
|
Система експресії
|
Показання до застосування
|
виробник
|
Стадія R&D
|
|
Пегваліаза-PQPZ
|
rAvPAL-PEG, фенілаза, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック
|
E. палички
|
Фенілкетонурія (ФКУ)
|
БіоМарин
|
Затвердження
|
|
CDX-6114
|
Терапевтичний фермент для лікування фенілкетонурії CDX 6114
|
Очікує оновлення
|
Фенілкетонурія (ФКУ)
|
Codexis, Nestlé
|
Фаза I
|
|
Еритроцити, інкапсульовані фенілаланін-аміак-ліазою
|
EryPAL, Erythrocyte incapsulated PAL EryDel, EryDel
|
Очікує оновлення
|
Фенілкетонурія (ФКУ)
|
EryDel
|
Доклінічний
|
|
PJ008
|
Очікує оновлення
|
Очікує оновлення
|
Фенілкетонурія (ФКУ)
|
Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.
|
Доклінічний
|
|
Лабафеноген марселекобак
|
SYN PKU, SYNB 1618, лабафеноген марселекобак
|
Очікує оновлення
|
Фенілкетонурія (ФКУ)
|
Synlogic
|
Фаза II
|
|
Домофеноген залфапарвове
|
BMN307
|
Очікує оновлення
|
Фенілкетонурія (ФКУ)
|
BioMarin Pharmaceutical, Inc.
|
Фаза II
|
|
мРНК-3283
|
мРНК PAL
|
Очікує оновлення
|
Фенілкетонурія (ФКУ)
|
Компанія Moderna, Inc.
|
Доклінічний
|
|
Генна терапія
|
Очікує оновлення
|
Очікує оновлення
|
Фенілкетонурія (ФКУ)
|
Genzyme Corp.
|
Доклінічний
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
НЕМАЄ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
