Аденозиндезаміназа (ADA)

Модальність

Терапевтичне використання аденозиндезамінази (ADA)

ADA-SCID є підтипом важкого комбінованого імунодефіциту (SCID), спричиненого спадковим дефіцитом аденозиндезамінази (ADA). Дефіцит ADA в першу чергу пов'язаний з аномаліями розвитку та функціонування лімфоїдів. Замісна ферментна терапія (ЗЗТ) була схвалена для лікування ADA-SCID.

Фермент ADA бичачого кишкового походження (Pegademase, Adagen) був представлений у 2007 році з обмеженнями щодо безпеки та доступної кількості. У 2018 році Elapegademase-lvlr (Revcovi), рекомбінантна аденозиндезаміназа (rADA), була розроблена Leadiant Biosciences і дозволена FDA для лікування пацієнтів з ADA-SCID.

Рекомбінантний фермент ADA (rADA) в Elapegademase-lvlr (Revcovi) базується на послідовності бичачих амінокислот і рекомбінантно експресується в Кишкова паличка (кишкова паличка). Щоб подовжити період напіввиведення in vivo, rADA ковалентно кон’югується з mPEG за допомогою сукцинімідилкарбаматного лінкера та утворює активну речовину Revcovi, SC-PEG rADA.

Yaohai Bio-Pharma пропонує універсальне рішення CDMO для аденозиндезамінази

Трубопровід аденозиндезамінази (ADA).

Родова назва	Торгова марка/ Альтернативна назва	Система експресії	Показання до застосування	виробник	Стадія R&D
Елапегадемаса	Revcovi, レブコビ, PEG-rADA	E. палички	ADA-SCID: важкий комбінований імунодефіцит (SCID), пов’язаний з дефіцитом аденозиндезамінази (ADA)	Leadiant Biosciences, Teijin Pharma	Затвердження
Пегадемаза бичача	Адаген, ПЕГ-АДА	Не застосовується (отримано з бичачого кишечника)	ADA- SCID	Chiesi Farmaceutici	Затвердження

всі категорії

Аденозиндезаміназа (ADA)

Модальність