CRISPR-редагування генів — це технологія, яка використовується у молекулярній біології для модифікації genom'ів живих організмів. Вона базується на спрощеній версії бактеріальної системи CRISPR-Cas9 проти вірусів. Шляхом доставки комплексу Cas9 нуклеази з синтетичним гідRNA (gRNA) до клітини, можна розрізати genom клітини в бажаному місці. Це дозволяє видалити існуючі гени та/або додати нові in vivo.
У більш технічних термінах, Cas9 є ендонуклеазою, яка керується двома RNA, пов'язана з адаптивною імунною системою CRISPR у Streptococcus pyogenes . Технологія редагування genom'у CRISPR-Cas9 стала значним чинником присудження Нобелівської премії з хімії у 2020 році, яку отримали Емманюель Шарпентьє та Дженніфер Дудна.
Перший лікарський засіб на основі генетичного редагування CRISPR/Cas9, exagamglogene autotemcel (exa-cel), був затверджений у листопаді 2023 року під торговим найменуванням Casgevy. Він використовується в Великобританії для вилікування хвороби Коха та бета-таласемії. 8 грудня 2023 року Casgevy був затверджений у США Агентством з контролю якості споживчих товарів та лікарських засобів (FDA). Casgevy є унікальним ліком, що діє на ген BCL11A, і був відкритий компаніями Vertex Pharmaceuticals та CRISPR Therapeutics.
Casgevy створюється шляхом енричменту аутологічних клітин для CD34+ клітин, а потім геномне редагування in vitro за допомогою введення комплексу рибонуклеопротеїну CRISPR/Cas9 (RNP) електропорцією. gRNA, що входить до комплексу RNP, дозволяє CRISPR/Cas9 зробити точний подвійний перерив ДНК у ключовому пункті зв'язування транскрипційного фактора (GATA1) у еритроїдному регіоні енхансера гена BCL11A.
Окрім RNP, ДНК або мРНК, що кодують Cas9 та gRNA, також досліджуються в клінічних випробуваннях.
Yaohai Bio-Pharma Пропонує Комплексне Рішення CDMO для Казеї 9
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
