Caplacizumab (Cablivi) — це гуманізований наноантитіл до фактору фон Вільбрандта (vWF), також відомий як Однодоменне Антитіло (SdAb) або Тяжка Ланка Варіативна (VHH). Caplacizumab був уважно розроблений компанією Ablynx (підприємством Sanofi) і затверджений для лікування пацієнтів з отриманим тромботичним тромбоцитопеничним пурпурам (aTTP), рідкісним захворюванням, що характеризується несправжнім утворенням сгустків крові в малих кровотоках. Caplacizumab спрямовується на домен A1 vWF, блокуючи його взаємодію з рецептором GpIb-IX-V тромбоцитів і запобігаючи утворенню тромбів, що містять тромбоцити.
Caplacizumab, бівалентний Нанотіл, складається з двох однакових гуманізованих одиниць, поєднаних триаланіновим лінкером. Він виражається в Escherichia coli (E. coli) за допомогою рекомбінантної технології ДНК, що дає приблизний молекулярну масу 28 кДа.
Caplacizumab є першим затвердjenним ліком, який спрямований на vWF та лікування отриманої тромбоцитопеничної пурпури (aTTP). Він також відзначається як перший затверджений однодоменний антитіло, що є значною відзнакою у розробці маленьких біологічних препаратів.
Головні етапи Caplacizumab
Caplacizumab був вперше відкритий компанією Ablynx, біотехнологічною фірмою, заснованою у 2001 році, яка спеціалізується на розробці та комерціалізації «нанотіл» у верблюдах та інших представниках сім'ї верблюдів. У стратегічному ході, Sanofi завершив покупку Ablynx у січні 2018 року за €3,8 мільярдів, перемогтиши конкурента Novo Nordisk, який подав кілька пропозицій щодо придбання компанії.
Ефективність та безпеку caplacizumab було оцінено позитивними результатами у пацієнтів з отриманою тромботичною тромбоцитопеничною пурпурою (aTTP) під час фазового дослідження 2 TITAN та наступного фазового дослідження 3 HERCULES.
У 2018 році Європейське агентство з лікарських засобів (EMA) надало свою першу реєстрацію для каплацизумабу, у комбінації з плазмообміном та імуноподавленням, для лікування дорослих, які переживають епізод aTTP.
У лютому 2019 року цей регуляторний мільярд був підтверджений затвердженням від Управління продуктами та ліками США (FDA), що підтримало Caplacizumab від Sanofi для лікування aTTP.
Yaohai Bio-Pharma Пропонує Комплексне Рішення CDMO для VHH/сdAb
Пайплайн Anti-vWF VHH
|
Загальна назва
|
Торгова марка / Альтернативна назва
|
Система вираження
|
Показання
|
Виробник
|
Етап Дослідження та Розробки
|
|
Caplacizumab-YHDP
|
ALX-0081, ALX-0681, Cablivi, カブリビ
|
Ешеріхія Колі
|
Отриманий тромботичний тромбоцитопеничний пурпура (aTTP)
|
Ablynx NV, Sanofi
|
Підтвердження
|
Джерело:
[1] Duggan S. Caplacizumab: Перша Світова Апробація. Drugs. 2018 Oct;78(15):1639-1642. doi: 10.1007/s40265-018-0989-0.
[2] Morrison C. Апробація Nanobody надає підтримку доменним антитілам. Nat Rev Drug Discov. 2019 Jul;18(7):485-487. doi: 10.1038/d41573-019-00104-w.
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
