Фенилаланин аммония лиаза (PAL)

Модальность

Фенилаланин аммония лиаза (PAL)

Терапевтическое использование фенилаланинаммиаклиазы (PAL)

Фенилаланингидроксилаза (PAH) регулирует промежуточный метаболизм фенилаланина (Phe) путем преобразования Phe в тирозин (Tyr). Дефицит PAH вызывает гиперфенилаланинемию (HPA) и фенилкетонурию (PKU), причем высокие уровни фенилаланина могут привести к нарушению функции мозга. Следовательно, заместительная ферментная терапия может быть эффективной для пациентов с PKU.

Пегвалиаза (Палинзик) — это фермент, метаболизирующий фенилаланин (Фен), заменяющий сниженную активность фермента ПАГ. Пегвалиаза состоит из рекомбинантной фенилаланиновой аммиак-лиазы (ФАЛ), связанной с метоксиполиэтиленгликолем (МПЭГ), который увеличивает её период полураспада in vivo. Механизм действия пегвалиазы заключается в том, что фермент ФАЛ, метаболизирующий Фен, катализирует превращение Фена в транс-хинную кислоту и аммиак, которые метаболизируются печенью и затем выделяются с мочой. Будучи гомотетрамерным белком с молекулярной массой 62 кД на моносубъединицу, рекомбинантная ФАЛ производится в инженерных бактериях Escherichia coli (E. coli) с плазмидой, несущей ген ФАЛ от Anabaena variabilis. А пегвалиаза (Палинзик) разработана компанией BioMarin Pharmaceuticals.

Компания Yaohai Bio-Pharma предлагает комплексное решение CDMO для ФАЛ

Линейка продуктов ФАЛ

Общее название	Торговое название / Альтернативное название	Система выражения	Показания	Производитель	Этап НИОКР
Pegvaliase-PQPZ	rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	E. coli	Фенилкетонурия (ФКУ)	BioMarin	Одобрение
CDX-6114	Терапевтический фермент для лечения фенилкетонурии, CDX 6114	Ожидает обновления	Фенилкетонурия (ФКУ)	Codexis, Nestlé	Фаза I
Фенилаланин аммиак лиаза, инкапсулированная эритроцитами	EryPAL, Эритроциты с инкапсулированным PAL EryDel, EryDel	Ожидает обновления	Фенилкетонурия (ФКУ)	EryDel	До клинических испытаний
PJ008	Ожидает обновления	Ожидает обновления	Фенилкетонурия (ФКУ)	Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.	До клинических испытаний
Labafenogene marselecobac	SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac	Ожидает обновления	Фенилкетонурия (ФКУ)	Synlogic	Фаза II
Домофеоногенная зальфапарвова	BMN307	Ожидает обновления	Фенилкетонурия (ФКУ)	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	Фаза II
mRNA-3283	PAL mRNA	Ожидает обновления	Фенилкетонурия (ФКУ)	Moderna, Inc.	До клинических испытаний
Генная терапия	Ожидает обновления	Ожидает обновления	Фенилкетонурия (ФКУ)	Genzyme Corp.	До клинических испытаний

Все категории

Фенилаланин аммония лиаза (PAL)

Модальность