Каплацизумаб (Cablivi) представляет собой гуманизированное наноантитело, нацеленное на фактор фон Виллебранда (vWF), также известное как однодоменное антитело (SdAb) или переменная тяжелой цепи (VHH). Каплацизумаб был тщательно разработан компанией Ablynx (дочерней компанией Sanofi) и одобрен для лечения пациентов с приобретенной тромботической тромбоцитопенической пурпурой (аТТП), редким заболеванием, характеризующимся аномальным свертыванием крови в мелких кровеносных сосудах. Каплацизумаб воздействует на домен А1 фактора Виллебранда, блокируя его взаимодействие с рецептором тромбоцитов GpIb-IX-V и предотвращая образование богатых тромбоцитами тромбов.
Каплацизумаб, двухвалентное нанотело, состоит из двух гомологичных гуманизированных единиц, связанных трехаланиновым линкером. Это выражается в Кишечная палочка (кишечная палочка) с помощью технологии рекомбинантной ДНК, в результате чего приблизительная молекулярная масса составляет 28 кДа.
Каплацизумаб — первый одобренный препарат, нацеленный на фактор Виллебранда и предназначенный для лечения приобретенной тромботической тромбоцитопенической пурпуры (аТТП). Оно также является первым одобренным однодоменным антителом, что является важной вехой в развитии малых биологических препаратов.
Ключевые вехи каплацизумаба
Каплацизумаб был первоначально открыт Ablynx, биотехнологической компанией, основанной в 2001 году и специализирующейся на разработке и коммерциализации «нанотел» у лам и других верблюдовых. В январе 2018 года Sanofi совершила стратегический шаг по приобретению Ablynx за 3.8 миллиарда евро, одержав победу над конкурентом Novo Nordisk, который представил несколько предложений для компании.
Эффективность и безопасность каплацизумаба оценивались по положительным конечным результатам у пациентов с приобретенной тромботической тромбоцитопенической пурпурой (аТТП) как в ходе исследования TITAN 2 фазы, так и в последующем исследовании HERCULES 3 фазы.
В 2018 году Европейское агентство лекарственных средств (EMA) впервые одобрило каплацизумаб в сочетании с плазмозамещением и иммуносупрессией для лечения взрослых, перенесших эпизод аТТП.
В феврале 2019 года за этим нормативным достижением последовало одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), в котором был одобрен каплацизумаб компании Sanofi для лечения аТТП.
Yaohai Bio-Pharma предлагает универсальное решение CDMO для VHH/sdAb
Канал VHH против vWF
|
Родовое имя
|
Торговая марка/Альтернативное название
|
Система экспрессии
|
Показания к применению
|
Производитель
|
Этап исследований и разработок
|
|
Каплацизумаб-YHDP
|
ALX-0081, ALX-0681, Кабливи, カブリビ
|
Кишечная палочка
|
Приобретенная тромботическая тромбоцитопеническая пурпура (аТТП)
|
Аблинкс Н.В., Санофи
|
утверждение
|
Ссылка:
[1] Дагган С. Каплацизумаб: первое глобальное одобрение. Наркотики. Октябрь 2018 г.; 78 (15): 1639–1642. дои: 10.1007/s40265-018-0989-0.
[2] Моррисон К. Одобрение нанотел дает импульс доменным антителам. Nat Rev Drug Discov. Июль 2019 г.;18(7):485-487. doi: 10.1038/d41573-019-00104-w.
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
НЕТ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
