Недостаточность орнитинкарбамоилтрансферазы (ОТК) является редким генетическим заболеванием, вызывающим серьезные нарушения в мочевом цикле. По всему миру приблизительно 10 000 случаев недостаточности ОТК. Нехватка фермента ОТК в печеночных клетках приводит к повышению уровня аммиака в крови, что может вызвать судороги, кому и смерть у нелеченных пациентов. На данный момент FDA не одобрило ни одного лечения для недостаточности ОТК.
Терапия замещением белка ОТК или терапия РНК ОТК являются потенциальными лекарственными препаратами, поскольку выражение фермента ОТК в печени пациентов с недостаточностью ОТК может восстановить нормальную активность цикла, предотвращая неврологические повреждения и необходимость трансплантации печени.
Разрабатывается мРНК-терапевтическое средство для дефицита ОТЦ. ARCT-810 основывается на липидной платформе доставки LUNAR компании Arcturus, которая доставляет мРНК ОТЦ в печёночные клетки и позволяет им производить функциональные ферменты ОТЦ. ARCT-810 продемонстрировал благоприятный профиль безопасности и был хорошо переносим в фазе 1а (здоровые добровольцы) и фазе 1b испытаний (пациенты с дефицитом ОТЦ). В настоящее время компания Arcturus проводит фазу 2 многодозового исследования среди подростков и взрослых с дефицитом ОТЦ. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США присвоило ARCT-810 статус орфанного препарата.
В 2022 году Moderna запустила новую программу для недостаточности орнитина транскарбамилазы (ОТЦ) — мРНК-3139, кодирующую ОТЦ. mRNA-3139 основана на системе доставки липидных наночастиц (LNP).
Yaohai Bio-Pharma Предлагает Комплексное Решение для РНК
На заказ Доставляемая Продукция
|
Grade
|
Результаты работы
|
Характеристики
|
Применения
|
|
не-GMP
|
Лекарственная субстанция, mRNA
|
0,1~10 мг (mRNA)
|
До клинические исследования, такие как трансфекция клеток, Разработка аналитических методов, Предварительные исследования стабильности, Разработка формулы
|
|
Лекарственный продукт, LNP-mRNA
|
|
GMP, Стерильность
|
Лекарственная субстанция, mRNA
|
10 мг~70 г
|
Заявка на исследуемый новый препарат (IND), Разрешение на клинические испытания (CTA), Обеспечение клинических испытаний, Заявка на лицензию биологического препарата (BLA), Коммерческое обеспечение
|
|
Лекарственный продукт, LNP-mRNA
|
5000 ампул или шприцев / картриджей
|
пипелин терапевтических mRNA для недостаточности ОТЦ
|
Кодовое имя
|
Целевой белок
|
Показания
|
Производитель
|
Последняя стадия
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
Фермент ОТЦ
|
Недостаточность орнитина транскарбамилазы (ОТЦ)
|
Arcturus
|
Фаза II
|
|
mRNA-3139
|
Фермент ОТЦ
|
Недостаточность ОТЦ
|
Moderna
|
До клинических испытаний
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
