Редактирование генов CRISPR — это метод, используемый в молекулярной биологии для модификации геномов живых организмов. Он основан на упрощенной версии бактериальной противовирусной системы CRISPR-Cas9. Доставив нуклеазу Cas9 в комплексе с синтетической направляющей РНК (гРНК) в клетку, можно разрезать клеточный геном в нужном месте. Это позволяет удалять существующие гены и/или добавлять новые in vivo.
Говоря более техническим языком, Cas9 представляет собой фермент ДНК-эндонуклеазу, управляемый двойной РНК, связанный с адаптивной иммунной системой CRISPR. Streptococcus pyogenes. Метод редактирования генома CRISPR-Cas9 внес значительный вклад в получение Нобелевской премии по химии в 2020 году, которая была присуждена Эммануэль Шарпантье и Дженнифер Дудна.
Первый препарат, основанный на редактировании генов CRISPR/Cas9, exagamglogene autotemcel (exa-cel), был одобрен в ноябре 2023 года под торговым названием Casgevy. Он используется в Соединенном Королевстве для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии. 8 декабря 2023 года Касгеви был одобрен FDA в США. Casgevy — это первый в своем роде препарат, нацеленный на ген BCL11A, который был открыт компаниями Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics.
Casgevy создается путем обогащения аутологичных клеток клетками CD34+, а затем редактирования генома ex vivo путем введения комплекса рибонуклеопротеина CRISPR/Cas9 (RNP) путем электропорации. ГРНК, включенная в комплекс RNP, позволяет CRISPR/Cas9 осуществлять точный двухцепочечный разрыв ДНК в критическом сайте связывания транскрипционного фактора (GATA1) в эритроид-специфической энхансерной области гена BCL11A.
Помимо РНП, в клинических испытаниях также исследуются ДНК или мРНК, кодирующие Cas9 и гРНК.
Yaohai Bio-Pharma предлагает универсальное решение CDMO для нуклеазы Cas9
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
НЕТ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
