Фенилаланин-аммиаклиаза (PAL)

Модальность

Фенилаланин-аммиаклиаза (PAL)

Терапевтическое применение фенилаланин-аммиаклиазы (PAL)

Фенилаланингидроксилаза (ПАУ) регулирует промежуточный метаболизм фенилаланина (Phe), превращая Phe в тирозин (Tyr). Дефицит ФАГ вызывает гиперфенилаланинемию (ГФА) и фенилкетонурию (ФКУ), и, в частности, высокий уровень фенилаланина может привести к дисфункции головного мозга. Следовательно, заместительная ферментная терапия может быть эффективной для пациентов с ФКУ.

Пегвалиаза (Palynziq) представляет собой фермент, который метаболизирует фенилаланин (Phe), заменяя сниженную активность фермента ФАГ. Пегвалиаза состоит из рекомбинантной фенилаланин-аммиаклиазы (PAL), которая связана с метоксиполиэтиленгликолем (ПЭГ), что продлевает период его полураспада in vivo. Механизм действия пегвалиазы заключается в том, что метаболизируемый Phe фермент PAL катализирует превращение Phe в транс-хиновую кислоту и аммиак, которые метаболизируются в печени и затем выводятся с мочой. Рекомбинантный PAL, являющийся гомотетрамерным белком с молекулярной массой 62 кДа на мономер, производится в сконструированных бактериях. Кишечная палочка (кишечная палочка) с плазмидой, несущей ген PAL Anabaena variabilis. А Пегвалиаза (Палинзик) разработана компанией BioMarin Pharmaceuticals.

Yaohai Bio-Pharma предлагает универсальное решение CDMO для PAL

PAL-конвейер

Родовое имя	Торговая марка/Альтернативное название	Система экспрессии	Показания к применению	Производитель	Этап исследований и разработок
Пегвалиаза-PQPZ	rAvPAL-PEG, фенилаза, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	E. палочки	Фенилкетонурия (ФКУ)	БиоМарин	утверждение
CDX-6114	Терапевтический фермент фенилкетонурии, CDX 6114	Ожидается обновление	Фенилкетонурия (ФКУ)	Кодексис, Нестле	Фаза I
Фенилаланин-аммиачная лиаза, инкапсулированная в эритроцитах	EryPAL, PAL, инкапсулированный в эритроциты EryDel, EryDel	Ожидается обновление	Фенилкетонурия (ФКУ)	ЭриДел	Доклинические
PJ008	Ожидается обновление	Ожидается обновление	Фенилкетонурия (ФКУ)	Чунцинская биотехнологическая компания Пайцзинь, ООО	Доклинические
Лабафеноген марселекобак	SYN PKU, SYNB 1618, лабафеноген марселекобак	Ожидается обновление	Фенилкетонурия (ФКУ)	Синлогический	Phase II
Домофеноген залфапарвове	БМН307	Ожидается обновление	Фенилкетонурия (ФКУ)	БиоМарин Фармасьютикал, Инк.	Phase II
мРНК-3283	мРНК PAL	Ожидается обновление	Фенилкетонурия (ФКУ)	Модерна, ООО	Доклинические
Генная терапия	Ожидается обновление	Ожидается обновление	Фенилкетонурия (ФКУ)	Компания «Гэнзим»	Доклинические

Все Категории

Фенилаланин-аммиаклиаза (PAL)

Модальность