Все категории
ENEN
Нуклеаза Cas9

Нуклеаза Cas9

Главная страница >  Модальность  >  Сырье и реактивы  >  Нуклеаза Cas9

Модальность

Cas9 Nuclease-zxm

CRISPR-редактирование генов — это техника, используемая в молекулярной биологии для модификации геномов живых организмов. Она основана на упрощенной версии бактериальной системы CRISPR-Cas9 защиты от вирусов. Доставляя комплекс нуклеазы Cas9 с синтетическим направляющим РНК (gRNA) в клетку, можно произвести разрез в геноме клетки в желаемом месте. Это позволяет удалять существующие гены и/или добавлять новые in vivo.

Более технически, Cas9 является двойным ферментом эндонуклеазы, управляемым РНК, связанным с адаптивной иммунной системой CRISPR в Streptococcus pyogenes . Техника редактирования генома CRISPR-Cas9 стала значительным вкладом в присуждение Нобелевской премии по химии в 2020 году, которая была вручена Эмманюэль Шарпентье и Дженнифер Даудна.

Первый препарат на основе редактирования генов CRISPR/Cas9, exagamglogene autotemcel (exa-cel), был одобрен в ноябре 2023 года с торговым названием Casgevy. Он используется в Великобритании для лечения болезни Лейфа и бета-талассемии. 8 декабря 2023 года Casgevy был одобрен в США Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA). Casgevy — это уникальное лечение, направленное на ген BCL11A, которое было разработано компаниями Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics.

Casgevy создается путем обогащения аутологичных клеток CD34+ клетками, а затем редактирования генома in vitro путем введения комплекса рибонуклеопротеина CRISPR/Cas9 (RNP) методом электропорации. gRNA, входящая в состав комплекса RNP, позволяет CRISPR/Cas9 производить точный двойной разрыв ДНК на ключевом сайте связывания транскрипционного фактора (GATA1) в эритроидном специфическом усилителе региона гена BCL11A.

Помимо RNP, также изучаются в клинических испытаниях ДНК или мРНК, кодирующие Cas9 и gRNA.

Yaohai Bio-Pharma Предлагает Комплексное Решение CDMO для Нуклеазы Cas9
Получить бесплатную консультацию

Get in touch