nterferon-β (IFN-β) nterferon-γ (IFN-γ)
Parkin, חלבון בן 465 שארי אמינו, מוצפן על ידי הגן PARK2 באדם. Parkin ממלא תפקידים חשובים בתהליך האוביקוויטינציה, שבו מולקולה נקשרת קואלנטית לאוביקוויטין (Ub) ומופנית אל הפרוטיאסום או הליזוסום להריסה. ל-Parkin יש שני תחומים מבניים מסוג RING ותחום ביניים-RING (IBR). RING1 מהווה את אתר הקישור עבור אנזים E2 המ keyed לאוביקוויטין, בעוד ש-RING2 מכיל את התאנוון הקטלאטי (Cys431) שמפריד את Ub מ-E2 ומקשר אותו באופן זמני ל-E3 דרך קשר תיוסטר.
בנוסף, Parkin מונע מתוזה תלויה ובלתי תלויה במיטוכונדריה, מה שמציב את הישרדות התא. מוטציות בגן Parkin ידועות גם כתרוממות לצורה משפחתית של מחלה פארקינסון הידועה בשם מחלה פארקינסון צעירה אוטוזומלית רצסיבית (AR-JP). בנוסף, דווח כי Parkin חיוני לתהליך המיטוזיס (אוטופגיה של מיטוכונדריות).
PARK2 הוא גן Parkin שבו מוטציות בגן Parkin יכולות לגרום לצורת מחלה אוטוזומלית רצסיבית צעירה של מחלת פרקינסון. צורת המוטציה הזו נחשבת לאחד הסיבות הגנטיות הנפוצות ביותר למחלת פרקינסון בעלת ההתחלה מוקדמת. באדם, 50% מהצורות הירושתיות של מחלת פרקינסון (PD) ו-15% מהצורות הלא ירושתיות של מחלת פרקינסון עם התחלות צעירוניות קשורות למוטציות אובדן תפקוד בגן PARK2.
Parkin רקורסנט דווח כי עוצר תסמינים הקשורים למחלת פרקינסון; Cellivery פיתחה חלבון Parkin חד-תאי רקורסנטי (ICP-Parkin). לפי מחקרים פרקליניים מסוימים, ICP-Parkin משלבת את parkin לתוך תאים דופמיןיים שסבלו נזק. על ידי כך, חלבון Parkin (ICP-Parkin) יכול לשנות את מסלול התפתחות המחלה להשפיע על תסמיני תנועה.
שם גנרי |
שם מסחרי/ שם חלופי |
סימנים |
יצרן |
השלב האחרון |
iCP-Parkin |
CV-06 |
מחלת פרקינסון, מחלת אלצהיימר |
Cellivery, אילדונג |
לפני קליני |
תרפיית גן PRKN |
תרפיה של וקטור AAV |
מחלת פארקינסון |
Passage Bio |
לפני קליני |