CRISPR uređivanje gena je tehnika koja se koristi u molekularnoj biologiji za mijenjanje genomova živih organizama. Temelji se na pojednostavljenoj verziji bakterijskog CRISPR-Cas9 antiviraškog odbrane sustava. Dostavljanjem kompleksa Cas9 endonukleaze s sintetičkim voditeljskim RNA (gRNA) u ćeliju, genom ćelije može biti prekinut na željenom mjestu. To omogućuje uklanjanje postojećih gena i/ili dodavanje novih in vivo.
U više tehničkim izrazima, Cas9 je dvoprstruki RNA-vedeni DNA endonukleaza enzim povezan s CRISPR adaptivnim imunskim sustavom u Streptococcus pyogenes . CRISPR-Cas9 tehnika uređivanja genoma bila je značajan doprinos Nobelovoj nagradi za kemijsku znanost 2020., koja je bila udijeljena Emmanuelle Charpentier i Jennifer Doudna.
Prvi lijek temeljen na uredjivanju gena CRISPR/Cas9, exagamglogene autotemcel (exa-cel), bio je odobren u studenom 2023. godine s trgovinskim imenom Casgevy. Koristi se u Ujedinjenom Kraljevstvu za liječenje bolesti krive krvi i beta talasemije. 8. prosinca 2023. godine Casgevy je odobren u Sjedinjenim Državama od strane FDA. Casgevy je jedinstveno rješenje koje ciljano djeluje na BCL11A gen i otkriven je od strane Vertex Pharmaceuticals i CRISPR Therapeutics.
Casgevy se stvara povećanjem autoloških stanica za CD34+ stanice, a zatim genome uređivanjem izvan tijela (ex vivo) uz uvodjenje kompleksa ribonukleoproteina CRISPR/Cas9 (RNP) elektroporacijom. gRNA uključeno u RNP kompleks omogućava CRISPR/Cas9 da napravi preciznu dvostruku prekidu u DNA-u na ključnom mjestu vezanom za vezu transkripcijskog faktora (GATA1) u eritroidno-specifičnom pojačivačkom području BCL11A gene.
Pored RNP-a, u kliničkim ispitivanjima se također istražuje i DNA ili mRNA koji kodiraju Cas9 i gRNA.
Yaohai Bio-Pharma Ponudi Jedno-Mjerno CDMO Rješenje za Cas9 Nuclease
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
