Nedostatak ornitina transkarbamilaze (OTC) je rijetka genetska bolest koja uzrokuje ozbiljne odstupanja u ciklusu urea. Globalno, prema prevalenciji nedostatka OTC, postoji skoro 10.000 slučajeva. Nedostatak enzima OTC u jetranih stanica uzrokuje povećanje razina amonijaka u krvi, što može uzrokovati epileptičke napade, zare, i smrt kod nepočinjenih pacijenata. Trenutno nema liječenja koje je FDA odobrio za nedostatak OTC.
Kandidati za lijekove su terapije zasnovane na zamjeni proteina OTC ili mRNA OTC jer izraz enzima OTC u jetri pacijenata s nedostatkom OTC može vratiti normalnu aktivnost ciklusa, sprečavajući neuropsihijatrijsku štetu i potrebu za jetranom transplantacijom.
Terapeutika mRNA se razvija za nedostatak OTC. ARCT-810 je temeljen na lipidnoj platformi dostave LUNAR od Arcturus, koja dostavlja OTC mRNA ujetnim ćelijama i omogućuje im proizvodnju funkcionalnih OTC enzima. ARCT-810 je pokazao povoljan sigurnosni profil i dobro je toleriran u prvoj fazi 1a (zdravi dobrovoljci) i fazi 1b studija (pacijenti s nedostatkom OTC). Trenutno, Arcturus je sada uvela drugu fazu višekratne doze studije usmjerene na adolescenata i odrasle s nedostatkom OTC. FDA SAD je dodijelila status sjedinstvene lijek ARCT-810.
Moderna je 2022. godine pokrenula novi program za nedostatak ornitina transkarbamilaze (OTC) —— mRNA-3139 koji kodira OTC. mRNA-3139 temelji se na sustavu dostave lipidnih nanocječica (LNP).
Yaohai Bio-Pharma Ponudi Jedinu Rešenja za RNA
|
Katalog RNA proizvoda
- Katalog mRNA proizvoda
- Katalog saRNA proizvoda
- Katalog cirkularnih RNA proizvoda
|
Prilagođena sinteza RNA
- Prilagođena sinteza mRNA
- Prilagođena saRNA sinteza
- Prilagođena circRNA sinteza
|
mRNA CDMO usluge
- Razvoj Procesa
- Proizvodnja prema GMP
- Sterilno ispunjavanje i završna obrada
- Analiza i testiranje
|
Prilagođeni Dostavljeni Proizvodi
|
Razred
|
Isporučivi
|
Specifikacija
|
Prijave
|
|
ne-GMP
|
Lijekoviti tvar, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Preklinička istraživanja kao što su transfekcija stanica, Razvoj analitičkih metoda, Pre-stabilnost studije, Razvoj formulacije
|
|
Lijekoviti proizvod, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilnost
|
Lijekoviti tvar, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Zahtjev za novim lijekom (IND), Ovlaštenje za kliničke ispite (CTA), Potpora za kliničke ispite, Zahtjev za licencu biološkog proizvoda (BLA), Trgovačka potpora
|
|
Lijekoviti proizvod, LNP-mRNA
|
5000 flašića ili prenapunjene šprice/ kartuše
|
potpisi terapijskih kanala mRNA za nedostatak OTC-a
|
Kodni naziv
|
Ciljni proteин
|
Znakovi
|
Proizvođač
|
Najnovije stanje
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
Enzim OTC
|
Nedostatak Ornitina Transkarbamilaze (OTC)
|
Arcturus
|
Faza II
|
|
mRNA-3139
|
Enzim OTC
|
Nedostatak OTC
|
Moderna
|
Preklinički
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
