Budući da je prokariotski adaptivni imunski sustav, CRISPR/Cas može umetnuti vanjsku bolest uzrokujuću DNA u bakterijske genom. Otkriće ovog sustava promijenilo je strategije uređivanja genoma jer se Cas9 može usmjeriti na bilo koji željeni cilj pomoću vodične RNA (gRNA) sastavljene od prilagođene crRNA sekvence i tracrRNA spojene zajedno. Ova moćna tehnologija nudi veliki potencijal za obrnute bolesti popravkom mutacija u poligeničkim bolestima kao što su kardiovaskularne bolesti.
MRNA nije zarazna niti platforma za integraciju, a nema potencijalnog rizika zaraze ili umetanja mutacija. Obično se dostavlja LNP kao nevirusni vektor. Nekoliko tvrtki, uključujući Intellia Therapeutics i CRISPR Therapeutics, razvilo je tehnologiju in vivo uređivanja gene temeljenu na mRNA i Cas9 gRNA.
Intellia Therapeutics je razvila NTLA-2001 za liječenje transtiretin amiloidoze (ATTR). Tvrtka nedavno dobila odobrenje IND od U.S. Food and Drug Administration kako bi započela fazi III pokušaja s NTLA-2001 za liječenje ATTR-CM, s značajnim međunarodnim pokušajem koji će početi na kraju 2023.
CRISPR Therapeutics razvija CTX-310 za liječenje aterosklerotske kardiovaskularne bolesti (ASCVD) i dislipidemije.
Yaohai Bio-Pharma Ponudi Jedinu Rešenja za RNA
|
Katalog RNA proizvoda
- Katalog mRNA proizvoda
- Katalog saRNA proizvoda
- Katalog cirkularnih RNA proizvoda
|
Prilagođena sinteza RNA
- Prilagođena sinteza mRNA
- Prilagođena saRNA sinteza
- Prilagođena circRNA sinteza
|
mRNA CDMO usluge
- Razvoj Procesa
- Proizvodnja prema GMP
- Sterilno ispunjavanje i završna obrada
- Analiza i testiranje
|
Prilagođeni Dostavljeni Proizvodi
|
Razred
|
Isporučivi
|
Specifikacija
|
Prijave
|
|
ne-GMP
|
Lijekoviti tvar, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Preklinička istraživanja kao što su transfekcija stanica, Razvoj analitičkih metoda, Pre-stabilnost studije, Razvoj formulacije
|
|
Lijekoviti proizvod, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilnost
|
Lijekoviti tvar, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Zahtjev za novim lijekom (IND), Ovlaštenje za kliničke ispite (CTA), Potpora za kliničke ispite, Zahtjev za licencu biološkog proizvoda (BLA), Trgovačka potpora
|
|
Lijekoviti proizvod, LNP-mRNA
|
5000 flašića ili prenapunjene šprice/ kartuše
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
