Budući da je prokariotski adaptivni imunološki sustav, CRISPR/Cas može ugraditi stranu DNK koja uzrokuje bolesti u bakterijske genome. Otkriće ovog sustava revolucioniralo je strategije uređivanja genoma jer se Cas9 može usmjeriti na bilo koju željenu metu korištenjem vodeće RNA (gRNA) sastavljene od prilagođene crRNA sekvence i tracrRNA spojene zajedno. Ova snažna tehnologija nudi veliki potencijal za poništavanje bolesti ispravljanjem mutacija u poligenskim bolestima kao što su kardiovaskularne bolesti.
MRNA nije ni infektivna ni platforma za integraciju i ne postoji potencijalni rizik od infekcije ili umetanja mutacija. Obično ga isporučuje LNP kao vektor koji nije virus. Nekoliko tvrtki, uključujući Intellia Therapeutics i CRISPR Therapeutics, razvile su in vivo tehnologije za uređivanje gena temeljene na mRNA i Cas9 gRNA.
Intellia Therapeutics razvila je NTLA-2001 za liječenje transtiretinske amiloidoze (ATTR). Tvrtka je nedavno dobila odobrenje IND-a od američke Uprave za hranu i lijekove za pokretanje faze III ispitivanja NTLA-2001 za liječenje ATTR-CM, sa značajnim međunarodnim ispitivanjem koje počinje krajem 2023. godine.
CRISPR Therapeutics razvija CTX-310 za liječenje aterosklerotskih kardiovaskularnih bolesti (ASCVD) i dislipidemije.
Yaohai Bio-Pharma nudi sveobuhvatno rješenje za RNA
|
Katalog RNA proizvoda
- Katalog mRNA proizvoda
- Katalog saRNA Proizvodi
- Katalog circRNA proizvoda
|
Prilagođena sinteza RNK
- Prilagođena sinteza mRNA
- Prilagođena sinteza saRNA
- Prilagođena sinteza circRNA
|
mRNA CDMO usluge
- Razvoj procesa
- GMP proizvodnja
- Aseptično punjenje i završna obrada
- Analiza i testiranje
|
Isporučivi proizvodi po narudžbi
|
Razred
|
isporučeno
|
Specifikacija
|
Aplikacije
|
|
ne-GMP
|
Ljekovita tvar, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Pretklinička istraživanja kao što su transfekcija stanica, razvoj analitičke metode, predstabilne studije, razvoj formulacije
|
|
Lijek, LNP-mRNA
|
|
GMP, sterilnost
|
Ljekovita tvar, mRNA
|
10 mg ~ 70 g
|
Istraživački novi lijek (IND), odobrenje za kliničko ispitivanje (CTA), opskrba kliničkim ispitivanjima, zahtjev za licencu za biološki lijek (BLA), komercijalna opskrba
|
|
Lijek, LNP-mRNA
|
5000 bočica ili napunjenih štrcaljki/patrona
|
HR
EN
AR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NE
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
