Također se zove propionska kiselinura, propionska acidoza (PA) je rijetka autosomalno recesivna metabolička bolest koja je granulčasta organična acidoza. Propionska acidoza je posljedica nedostatka propionil-CoA karboksilaze (nedostatak PCC), što je slično metilmalonovoj acidozi uzrokovanoj nedostatkom metilmalonil-CoA mutaze. Pacijenti s propionskom acidozom nisu u stanju ispravno obraditi određene proteine i masti, što rezultira nagomjećanjem toksičnih tvari poput propionske kiseline u krvi/vodi, uzrokujući znakove i simptome propionske acidoze.
PCC enzimi uključuju alfa i beta podjedinice kodirane genima PCCA i PCCB; mutacije u oba kopija gena PCCA i PCCB rezultiraju nedostatkom PCC enzima. Moguće liječenje propionske acidoze može uključivati funkcionalnu enzimsku zamjensku terapiju ili mRNA baziranu PCC terapiju.
Encapsulated by LNP, mRNA-3927, vrsta mRNA lijeka, sastoji se od gena koji kodiraju PCCA i PCCB za izraz aktivnih PCC enzima. mRNA-3927 je dizajniran od strane Moderna kako bi omogućio tijelu vratiti nedostajući ili disfunkcionalni PCC enzim, što uzrokuje propionsku acidemiju. Modernin mRNA-3927 je dobio status sjediničnog lijeka, status rijetke dječje bolesti, brzi put status od FDA i status sjediničnog lijeka od EMA za liječenje propionske acidemije.
U tijeku je prva faza 1/2 studije (prva-u-ljudima studija) koja evaluira sigurnost lijeka, farmakološku aktivnost i terapeutsku učinkovitost mRNA-3927-a kod pacijenata s genetski potvrđenom propionskom acidemijom. U svibnju 2023., Moderna je predstavila da je mRNA-3927 općenito dobro toleriran na dozama koje su unesene iz međurezultata faze 1/2 studije.
Yaohai Bio-Pharma Ponudi Jedinu Rešenja za RNA
|
Katalog RNA proizvoda
- Katalog mRNA proizvoda
- Katalog saRNA proizvoda
- Katalog cirkularnih RNA proizvoda
|
Prilagođena sinteza RNA
- Prilagođena sinteza mRNA
- Prilagođena saRNA sinteza
- Prilagođena circRNA sinteza
|
mRNA CDMO usluge
- Razvoj Procesa
- Proizvodnja prema GMP
- Sterilno ispunjavanje i završna obrada
- Analiza i testiranje
|
Prilagođeni Dostavljeni Proizvodi
|
Razred
|
Isporučivi
|
Specifikacija
|
Prijave
|
|
ne-GMP
|
Lijekoviti tvar, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Preklinička istraživanja kao što su transfekcija stanica, Razvoj analitičkih metoda, Pre-stabilnost studije, Razvoj formulacije
|
|
Lijekoviti proizvod, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilnost
|
Lijekoviti tvar, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Zahtjev za novim lijekom (IND), Ovlaštenje za kliničke ispite (CTA), Potpora za kliničke ispite, Zahtjev za licencu biološkog proizvoda (BLA), Trgovačka potpora
|
|
Lijekoviti proizvod, LNP-mRNA
|
5000 flašića ili prenapunjene šprice/ kartuše
|
potpisi mRNA terapijskih rješenja za propionsku acidemiju
|
Kodni naziv
|
Ciljni proteин
|
Znakovi
|
Proizvođač
|
Najnovije stanje
|
|
mRNA-3927
|
α i β podjedinice enzima PCC (PCCA i PCCB)
|
Propionska acidemija (PA)
|
Moderna
|
Faza I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
