Adenosin deaminaza (ADA)

Modalitet

Terapeutičko korištenje adenosin deaminaze (ADA)

ADA-SCID je podvrsta teške kombinirane imunodeficiencije (SCID) uzrokovane nasljednom nedostatkom adenosin deaminaze (ADA). Nedostatak ADA glavno je povezan s anomalijama u razvoju i funkciji limfoidnih stanica. Terapija zamišljanjem enzima (ERT) odobrena je za tretman ADA-SCID.

U 2007. godini je uvoden bočji češnjački izvorni ADA enzim (Pegademase, Adagen) s ograničenjima u sigurnosti i dostupnoj količini. U 2018. godini je razvijen Elapegademase-lvlr (Revcovi), rekombinantna adenosin deaminaza (rADA), od strane Leadient Biosciences i ovlaštena od strane FDA za liječenje pacijenata s ADA-SCID.

Rekombinantni ADA (rADA) enzim u Elapegademase-lvlr (Revcovi) temelji se na bočjoj sekvenci aminokiselina i rekombinantno se izražava u Escherichia coli (E. coli) . Da se produži njegova polovina života in vivo, rADA je kovalentno spojeno s mPEG-om pomoću veze suksinimid karbamata i tvori aktivnu tvar Revcovi, SC-PEG rADA.

Yaohai Bio-Pharma Ponudi Jedno-Mjerno Rješenje CDMO za Adenozin Deaminazu

Cjelina adenosin deaminaze (ADA) Pipeline

Generičko ime	Značka / Alternativno ime	Sustav izražavanja	Znakovi	Proizvođač	Razvojna faza R&D
Elapegademase	Revcovi, レブコビ, PEG-rADA	E. coli	ADA- SCID: Bolest snažno kombinirane imunodeficiencije (SCID) povezana s nedostatkom adenozinske deaminaze (ADA)	Leadiant Biosciences, Teijin Pharma	Odobrenje
Pegademase govedina	Adagen, PEG-ADA	Neprikladno (izvedeno iz govedjega crijeva)	ADA- SCID	Chiesi Farmaceutici	Odobrenje

Sve kategorije

Adenosin deaminaza (ADA)

Modalitet