Fenilalanin amonijak lijaza (PAL)

Modalitet

Fenilalanin amonijak lijaza (PAL)

Terapeutska upotreba fenilalanin amonijak lijaze (PAL)

Fenilalanin hidroksilaza (PAH) regulira posredni metabolizam fenilalanina (Phe) pretvaranjem Phe u tirozin (Tyr). Nedostatak PAH uzrokuje hiperfenilalaninemiju (HPA) i fenilketonuriju (PKU), a osobito visoke razine fenilalanina mogu dovesti do disfunkcije mozga. Stoga enzimska nadomjesna terapija može biti učinkovita za bolesnike s PKU.

Pegvaliaza (Palynziq) je enzim koji metabolizira fenilalanin (Phe), nadomještajući smanjenu aktivnost PAH enzima. Pegvaliaza se sastoji od rekombinantne fenilalanin amonijačne liaze (PAL) koja je povezana s metoksipolietilenglikolom (PEG), koji produljuje njezin poluživot in vivo. Mehanizam Pegvaliaze je da Phe-metabolizirani enzim PAL katalizira transformaciju Phe u trans-kininsku kiselinu i amonijak, koji se metaboliziraju u jetri, a zatim se izlučuju urinom. Budući da je homotetramerni protein s molekularnom težinom od 62 kD po monomeru, rekombinantni PAL se proizvodi u modificiranim bakterijama Escherichia coli (E. coli) s plazmidom koji nosi PAL gen iz Anabaene variabilis. Pegvaliazu (Palynziq) razvila je tvrtka BioMarin Pharmaceuticals.

Yaohai Bio-Pharma nudi CDMO rješenje na jednom mjestu za PAL

PAL cjevovod

Generičko ime	Naziv marke/alternativni naziv	Sustav izražavanja	Indikacije	Proizvođač	Faza istraživanja i razvoja
Pegvaliaza-PQPZ	rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック	E. coli	Fenilketonurija (PKU)	BioMarin	Odobrenje
CDX-6114	Terapijski enzim za fenilketonuriju, CDX 6114	Ažuriranje na čekanju	Fenilketonurija (PKU)	Codexis, Nestlé	Faza I
Eritrociti inkapsulirani fenilalanin amonijak lijazom	EryPAL, PAL inkapsulirani u eritrocite EryDel, EryDel	Ažuriranje na čekanju	Fenilketonurija (PKU)	EryDel	Predklinička
PJ008	Ažuriranje na čekanju	Ažuriranje na čekanju	Fenilketonurija (PKU)	Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.	Predklinička
Labafenogene marselecobac	SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac	Ažuriranje na čekanju	Fenilketonurija (PKU)	Synlogic	Faza II
Domofenogene zalfaparvove	BMN307	Ažuriranje na čekanju	Fenilketonurija (PKU)	BioMarin Pharmaceutical, Inc.	Faza II
mRNA-3283	PAL mRNA	Ažuriranje na čekanju	Fenilketonurija (PKU)	Moderna, Inc.	Predklinička
Genska terapija	Ažuriranje na čekanju	Ažuriranje na čekanju	Fenilketonurija (PKU)	Genzyme Corp.	Predklinička

sve kategorije

Fenilalanin amonijak lijaza (PAL)

Modalitet