CRISPR uređivanje gena je tehnika koja se koristi u molekularnoj biologiji za modificiranje genoma živih organizama. Temelji se na pojednostavljenoj verziji bakterijskog antivirusnog obrambenog sustava CRISPR-Cas9. Isporukom Cas9 nukleaze u kompleksu sa sintetičkom vodećom RNA (gRNA) u stanicu, genom stanice može se rezati na željenom mjestu. To omogućuje uklanjanje postojećih gena i/ili dodavanje novih in vivo.
U više tehničkim terminima, Cas9 je dualni RNA-vođen enzim DNA endonukleaza povezan s CRISPR adaptivnim imunološkim sustavom u Streptococcus pyogenes. Tehnika uređivanja genoma CRISPR-Cas9 značajno je pridonijela Nobelovoj nagradi za kemiju 2020. godine, koja je dodijeljena Emmanuelle Charpentier i Jennifer Doudna.
Prvi lijek temeljen na uređivanju gena CRISPR/Cas9, exagamglogene autotemcel (exa-cel), odobren je u studenom 2023. pod trgovačkim nazivom Casgevy. U Ujedinjenom Kraljevstvu koristi se za liječenje bolesti srpastih stanica i beta talasemije. 8. prosinca 2023. FDA je odobrila Casgevy u Sjedinjenim Državama. Casgevy je prvi tretman te vrste usmjeren na gen BCL11A, a otkrili su ga Vertex Pharmaceuticals i CRISPR Therapeutics.
Casgevy nastaje obogaćivanjem autolognih stanica za CD34+ stanice, a zatim editiranjem genoma ex vivo uvođenjem CRISPR/Cas9 ribonukleoproteinskog (RNP) kompleksa elektroporacijom. GRNA uključena u RNP kompleks omogućuje CRISPR/Cas9 da napravi precizan dvolančani prekid DNK na kritičnom mjestu vezivanja faktora transkripcije (GATA1) u eritroidno-specifičnoj pojačivačkoj regiji gena BCL11A.
Osim RNP-a, DNA ili mRNA koja kodira Cas9 i gRNA također se istražuje u kliničkim ispitivanjima.
Yaohai Bio-Pharma nudi jedinstveno CDMO rješenje za Cas9 nukleazu
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NE
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
