Ljekovita uporaba Fenilalaninske Ammonijakve Liaze (PAL)
Fenilalaninska hidroksilaza (PAH) regulira međumetabolizam fenilalanina (Phe) pretvaranjem Phe u tirein (Tyr). Nedostatak PAH uzrokuje hiperfenilalaninemiju (HPA) i fenilcetonuriju (PKU), a posebno, visoke razine fenilalanina mogu dovesti do oštećenja mozga. Stoga, terapija zamišljanjem enzima može biti učinkovita za pacijente s PKU.
Pegvaliase (Palynziq) je enzim koji metabolizira fenilalanin (Phe), zamjenjujući smanjenu aktivnost enzima PAH. Pegvaliase se sastoji od rekombinantnog fenilalaninskog amonijakaza (PAL), koji je spojen s metoksi polietilen glikolom (PEG), što produžava njegov poluvrijeme u živućem organizmu. Mekanizam Pegvaliase je da Phe-metabolizirani enzim PAL katalizira transformaciju Phe-a u trans-kvinnu kiselinu i amonijak, koji su metabolizirani jetrom te zatim ispušteni u moči. Budući da je homotetramerski protein s molekularnom težinom od 62 kD po monomeru, rekombinantni PAL proizvodi se u inženjeriranim bakterijama Escherichia coli (E. coli) s plazmidom koji nosi PAL gen iz Anabaena variabilis. A Pegvaliase (Palynziq) je razvila tvrtka BioMarin Pharmaceuticals.
Yaohai Bio-Pharma Ponudi Jedno-Mjerno Rješenje CDMO za PAL
PAL Pipeline
|
Generičko ime
|
Značajka proizvoda / Alternativno ime
|
Sustav izražavanja
|
Znakovi
|
Proizvođač
|
Razvojna faza R&D
|
|
Pegvaliase-PQPZ
|
rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック
|
E. coli
|
Fenilcetonuriјa (PKU)
|
BioMarin
|
Odobrenje
|
|
CDX-6114
|
Terapeutički enzim za fenilcetonuriju, CDX 6114
|
Čeka ažuriranje
|
Fenilcetonuriјa (PKU)
|
Codexis,Nestlé
|
Faza I
|
|
Fenilalanin amonijak lizat uinkapsulirani eritrociti
|
EryPAL, Eritrociti uinkapsulirani PAL EryDel, EryDel
|
Čeka ažuriranje
|
Fenilcetonuriјa (PKU)
|
EryDel
|
Preklinički
|
|
PJ008
|
Čeka ažuriranje
|
Čeka ažuriranje
|
Fenilcetonuriјa (PKU)
|
Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.
|
Preklinički
|
|
Labafenogene marselecobac
|
SYN PKU, SYNB 1618, Labafenogene marselecobac
|
Čeka ažuriranje
|
Fenilcetonuriјa (PKU)
|
Synlogic
|
Faza II
|
|
Domofenogene zalfaparvove
|
BMN307
|
Čeka ažuriranje
|
Fenilcetonuriјa (PKU)
|
BioMarin Pharmaceutical, Inc.
|
Faza II
|
|
mRNA-3283
|
PAL mRNA
|
Čeka ažuriranje
|
Fenilcetonuriјa (PKU)
|
Moderna, Inc.
|
Preklinički
|
|
Genetska terapija
|
Čeka ažuriranje
|
Čeka ažuriranje
|
Fenilcetonuriјa (PKU)
|
Genzyme Corp.
|
Preklinički
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
