mRNA درمانی برای کمبود OTC

شرط

mRNA درمانی برای کمبود OTC

کمبود اورنیتین ترانس کاربامیلاز (OTC) یک بیماری ژنتیکی نادر است که ناهنجاری های شدید در چرخه اوره ایجاد می کند. نزدیک به 10,000 مورد بر اساس شیوع کمبود OTC در سراسر جهان وجود دارد. کمبود آنزیم OTC در سلول های کبدی منجر به افزایش سطح آمونیاک در خون می شود که ممکن است باعث تشنج، کما و مرگ در بیماران درمان نشده شود. در حال حاضر، هیچ درمانی برای کمبود OTC توسط FDA تایید نشده است.

درمان جایگزینی پروتئین OTC یا درمان با mRNA OTC کاندیدهای دارویی هستند زیرا بیان آنزیم OTC در کبد بیماران مبتلا به کمبود OTC ممکن است بتواند فعالیت چرخه طبیعی را بازگرداند و از آسیب عصبی و نیاز به پیوند کبد جلوگیری کند.

یک داروی mRNA درمانی برای کمبود OTC ایجاد شده است. ARCT-810 مبتنی بر پلتفرم تحویل LUNAR با واسطه چربی Arcturus است که mRNA OTC را به سلول‌های کبد می‌رساند و آنها را قادر می‌سازد تا آنزیم‌های OTC عملکردی تولید کنند. Arct-810 مشخصات ایمنی مطلوبی را نشان داده است و در مطالعات فاز 1a (داوطلبان سالم) و فاز 1b (بیماران دارای کمبود OTC) به خوبی تحمل شده است. در حال حاضر، Arcturus در حال حاضر یک مطالعه فاز 2 چند دوز را با هدف قرار دادن نوجوانان و بزرگسالان کمبود OTC اجرا کرده است. FDA ایالات متحده نام داروی یتیم را به ARCT-810 اعطا کرد.

مدرنا برنامه جدیدی را برای کمبود اورنیتین ترانس کاربامیلاز (OTC) در سال 2022 ارائه کرد—— mRNA-3139 که OTC را کد می کند. و mRNA-3139 بر اساس یک سیستم تحویل نانوذرات لیپیدی (LNP) است.

Yaohai Bio-Pharma راه حل یک مرحله ای برای RNA ارائه می دهد

کاتالوگ محصولات RNA

کاتالوگ محصولات mRNA
کاتالوگ محصولات saRNA
کاتالوگ محصولات circRNA

سنتز RNA سفارشی

سنتز mRNA سفارشی
سنتز saRNA سفارشی
سنتز circRNA سفارشی

خدمات mRNA CDMO

توسعه فرایند
تولید GMP
Aseptic Fill and Finish
تجزیه و تحلیل و آزمایش

محصولات سفارشی

درجه	تحویل	مشخصات	اپلیکیشن‌ها
غیر GMP	ماده دارویی، mRNA	0.1 تا 10 میلی گرم (mRNA)	تحقیقات پیش بالینی مانند ترانسفکشن سلولی، توسعه روش تحلیلی، مطالعات پیش پایداری، توسعه فرمولاسیون
	محصول دارویی، LNP-mRNA
GMP، عقیمی	ماده دارویی، mRNA	10 میلی گرم تا 70 گرم	داروی جدید تحقیقاتی (IND)، مجوز کارآزمایی بالینی (CTA)، عرضه آزمایشات بالینی، درخواست مجوز بیولوژیک (BLA)، عرضه تجاری
	محصول دارویی، LNP-mRNA	5000 ویال یا سرنگ / کارتریج از پیش پر شده

خطوط لوله درمانی mRNA برای کمبود OTC

نام کد	پروتئین هدف	موارد مصرف	و وینیل استر	آخرین مرحله
ARCT-810، LUNAR-OTC	آنزیم OTC	کمبود اورنیتین ترانس کاربامیلاز (OTC).	آرکتوروس	فاز دوم
mRNA-3139	آنزیم OTC	کمبود OTC	مدرن	پیش بالینی

همه دسته بندی ها

mRNA درمانی برای کمبود OTC

شرط