کمبود اورنیتین ترانس کاربامیلاز (OTC) یک بیماری ژنتیکی نادر است که ناهنجاری های شدید در چرخه اوره ایجاد می کند. نزدیک به 10,000 مورد بر اساس شیوع کمبود OTC در سراسر جهان وجود دارد. کمبود آنزیم OTC در سلول های کبدی منجر به افزایش سطح آمونیاک در خون می شود که ممکن است باعث تشنج، کما و مرگ در بیماران درمان نشده شود. در حال حاضر، هیچ درمانی برای کمبود OTC توسط FDA تایید نشده است.
درمان جایگزینی پروتئین OTC یا درمان با mRNA OTC کاندیدهای دارویی هستند زیرا بیان آنزیم OTC در کبد بیماران مبتلا به کمبود OTC ممکن است بتواند فعالیت چرخه طبیعی را بازگرداند و از آسیب عصبی و نیاز به پیوند کبد جلوگیری کند.
یک داروی mRNA درمانی برای کمبود OTC ایجاد شده است. ARCT-810 مبتنی بر پلتفرم تحویل LUNAR با واسطه چربی Arcturus است که mRNA OTC را به سلول‌های کبد می‌رساند و آنها را قادر می‌سازد تا آنزیم‌های OTC عملکردی تولید کنند. Arct-810 مشخصات ایمنی مطلوبی را نشان داده است و در مطالعات فاز 1a (داوطلبان سالم) و فاز 1b (بیماران دارای کمبود OTC) به خوبی تحمل شده است. در حال حاضر، Arcturus در حال حاضر یک مطالعه فاز 2 چند دوز را با هدف قرار دادن نوجوانان و بزرگسالان کمبود OTC اجرا کرده است. FDA ایالات متحده نام داروی یتیم را به ARCT-810 اعطا کرد.
مدرنا برنامه جدیدی را برای کمبود اورنیتین ترانس کاربامیلاز (OTC) در سال 2022 ارائه کرد—— mRNA-3139 که OTC را کد می کند. و mRNA-3139 بر اساس یک سیستم تحویل نانوذرات لیپیدی (LNP) است.
Yaohai Bio-Pharma راه حل یک مرحله ای برای RNA ارائه می دهد
محصولات سفارشی
|
درجه
|
تحویل
|
مشخصات
|
اپلیکیشن‌ها
|
|
غیر GMP
|
ماده دارویی، mRNA
|
0.1 تا 10 میلی گرم (mRNA)
|
تحقیقات پیش بالینی مانند ترانسفکشن سلولی، توسعه روش تحلیلی، مطالعات پیش پایداری، توسعه فرمولاسیون
|
|
محصول دارویی، LNP-mRNA
|
|
GMP، عقیمی
|
ماده دارویی، mRNA
|
10 میلی گرم تا 70 گرم
|
داروی جدید تحقیقاتی (IND)، مجوز کارآزمایی بالینی (CTA)، عرضه آزمایشات بالینی، درخواست مجوز بیولوژیک (BLA)، عرضه تجاری
|
|
محصول دارویی، LNP-mRNA
|
5000 ویال یا سرنگ / کارتریج از پیش پر شده
|
خطوط لوله درمانی mRNA برای کمبود OTC
|
نام کد
|
پروتئین هدف
|
موارد مصرف
|
و وینیل استر
|
آخرین مرحله
|
|
ARCT-810، LUNAR-OTC
|
آنزیم OTC
|
کمبود اورنیتین ترانس کاربامیلاز (OTC).
|
آرکتوروس
|
فاز دوم
|
|
mRNA-3139
|
آنزیم OTC
|
کمبود OTC
|
مدرن
|
پیش بالینی
|
FA
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
نه
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
AF
MS
BE
MK
UR
BN
