mRNA درمانی برای اسیدمی متیل مالونیک

شرط

mRNA درمانی برای اسیدمی متیل مالونیک

اسیدمی متیل مالونیک (MMA) که به عنوان اسیدوری متیل مالونیک شناخته می شود، مجموعه ای از اختلالات ارثی ناشی از جهش در ژن هایی است که به روش اتوزومال مغلوب به ارث می رسند. افراد مبتلا به اسیدمی متیل مالونیک نمی توانند پروتئین ها و قسمت های چربی خاصی را به درستی پردازش کنند و در نتیجه باعث تجمع متیل مالونیک اسید (مواد سمی) در خون و/یا ادرار و یک وضعیت جدی به نام رویدادهای جبران خسارت یا بحران های متابولیک می شود. در حال حاضر هیچ درمان تایید شده ای برای اسیدمی متیل مالونیک وجود ندارد.

کمبود آنزیم متیل مالونیک اسید-CoA موتاز (که توسط ژن MUT انسانی کدگذاری می شود) علت اصلی متیل مالونیک اسیدمی (حدود 60 درصد موارد) است و درمان جایگزینی آنزیمی یا درمان های مبتنی بر mRNA MUT داروهای انتخابی را ارائه می دهد.

mRNA-3704 و mRNA-3705

در مدل‌های حیوانی، مطالعات اثبات مفهوم پیش‌بالینی نشان داده‌اند که درمان‌های mRNA نیز برای درمان اختلالات متابولیک نادر مانند اسیدمی متیل مالونیک ایزوله (MMA) نشان داده شده‌اند. mRNA-3704 و mRNA-3705، دو کاندید درمان MMA مبتنی بر mRNA، توسط Moderna کشف شدند که آنزیم متیل مالونیل-CoA موتاز کاربردی را کد می‌کنند. mRNA-3704 و mRNA-3705 با نانوذرات لیپیدی (LNP) فرموله می شوند.

mRNA-3705 در حال حاضر تحت آزمایشات بالینی است. گزارش شده است که mRNA-3705 در یک مطالعه فاز 1/2 (مطالعه Landmark) آزمایش شده است که در آن 11 شرکت کننده 221 دوز mRNA-3705 را دریافت کردند. تا به امروز، همه شرکت‌کنندگان انتخاب کرده‌اند که در مطالعه بعدی با برچسب Open Extension شرکت کنند. تاکنون، mRNA-3705 به طور کلی توانایی تحمل خوبی به دست آورده است و هیچ مطالعه ای به دلیل ایمنی یا رعایت معیارهای سمیت محدود کننده دوز تعریف شده توسط پروتکل متوقف نشده است.

Yaohai Bio-Pharma راه حل یک مرحله ای برای RNA ارائه می دهد

کاتالوگ محصولات RNA

کاتالوگ محصولات mRNA
کاتالوگ محصولات saRNA
کاتالوگ محصولات circRNA

سنتز RNA سفارشی

سنتز mRNA سفارشی
سنتز saRNA سفارشی
سنتز circRNA سفارشی

خدمات mRNA CDMO

توسعه فرایند
تولید GMP
Aseptic Fill and Finish
تجزیه و تحلیل و آزمایش

محصولات سفارشی

درجه	تحویل	مشخصات	اپلیکیشن‌ها
غیر GMP	ماده دارویی، mRNA	0.1 تا 10 میلی گرم (mRNA)	تحقیقات پیش بالینی مانند ترانسفکشن سلولی، توسعه روش تحلیلی، مطالعات پیش پایداری، توسعه فرمولاسیون
	محصول دارویی، LNP-mRNA
GMP، عقیمی	ماده دارویی، mRNA	10 میلی گرم تا 70 گرم	داروی جدید تحقیقاتی (IND)، مجوز کارآزمایی بالینی (CTA)، عرضه آزمایشات بالینی، درخواست مجوز بیولوژیک (BLA)، عرضه تجاری
	محصول دارویی، LNP-mRNA	5000 ویال یا سرنگ / کارتریج از پیش پر شده

خطوط لوله درمانی mRNA برای اسیدمی متیل مالونیک

نام کد	پروتئین هدف	موارد مصرف	و وینیل استر	آخرین مرحله
mRNA-3705	متیل مالونیل-کوآ موتاز	اسیدمی متیل مالونیک	مدرن	فاز دوم
mRNA-3704	متیل مالونیل-کوآ موتاز	اسیدمی متیل مالونیک	مدرن	فاز I/II

همه دسته بندی ها

mRNA درمانی برای اسیدمی متیل مالونیک

شرط