با توجه به اینکه سیستم ایمنی تطبیقی پروکاریوته CRISPR/Cas می‌تواند DNA بیماری‌زای خارجی را در ژنوم باکتری ها قرار دهد، کشف این سیستم استراتژی‌های ویرایش ژن را انقلابی کرد. زیرا Cas9 می‌تواند به هر هدف مورد نظر با استفاده از RNA راهنما (gRNA) که از ترکیب دنباله crRNA سفارشی و tracrRNA تشکیل شده، راهنمایی شود. این فناوری قدرتمند پتانسیل عظیمی برای معکوس کردن بیماری‌ها با اصلاح جهش‌ها در بیماری‌های چند ژنی مانند بیماری‌های قلبی دارد.
MRNA هیچگونه عفونی یا پلتفرم ادغامی نیست و هیچ ریسک بالقوه‌ای از عفونت یا درج جهش وجود ندارد. این ماده معمولاً با LNP به عنوان بردار غیر ویروسی تحویل داده می‌شود. چندین شرکت، از جمله Intellia Therapeutics و CRISPR Therapeutics، فناوری‌های ویرایش ژن درون جسمی مبتنی بر mRNA و gRNA Cas9 توسعه داده‌اند.
اینتلیا تراپیوتنکس NTLA-2001 را برای درمان آمیلویدوز ترانستیرترین (ATTR) توسعه داده است. اخیراً شرکت مجوز IND را از سازمان مدیریت غذا و داروی ایالات متحده دریافت کرد تا آزمایش فاز سوم NTLA-2001 برای درمان ATTR-CM را آغاز کند، با شروع یک آزمایش بین‌المللی قابل توجه در پایان سال ۲۰۲۳.
CRISPR Therapeutics CTX-310 را برای درمان بیماری قلبی عروقی اتردسکلروتیک (ASCVD) و دیسلیپیدمی توسعه می‌دهد.
یائوهای بیو-فارما راه‌حل یکپارچه برای RNA ارائه می‌دهد
سفارشی سازی تحویل‌پذیرها
|
دسته بندی
|
محصولات تحویلی
|
مشخصات
|
کاربردها
|
|
غیر-GMP
|
مواد دارویی، mRNA
|
0.1~10 میلیگرم (mRNA)
|
تحقیقات پیش از بالینی مانند تراسپکشن سلولی، توسعه روش تحلیلی، مطالعات پیش از ثبات، توسعه فرمولاسیون
|
|
محصول دارویی، LNP-mRNA
|
|
GMP، استریلیته
|
مواد دارویی، mRNA
|
10 میلیگرم ~ 70 گرم
|
داروی نوین برای تحقیق (IND)، مجوز آزمایش بالینی (CTA)، تأمین آزمایش بالینی، درخواست مجوز تجاری زیستی (BLA)، تأمین تجاری
|
|
محصول دارویی، LNP-mRNA
|
5000 شیشه یا سیرین‌های پیش‌تکمیل/ کارتidge
|
FA
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
AF
MS
BE
MK
UR
BN
