CRISPR/Cas به عنوان یک سیستم ایمنی تطبیقی پروکاریوتی، می تواند DNA خارجی عامل بیماری را در ژنوم باکتری کاشت کند. کشف این سیستم استراتژی‌های ویرایش ژنوم را متحول کرد زیرا Cas9 می‌تواند با استفاده از یک RNA راهنما (gRNA) متشکل از یک توالی crRNA سفارشی و tracrRNA که با هم ترکیب شده‌اند به هر هدف دلخواه هدایت شود. این فناوری قدرتمند پتانسیل زیادی برای معکوس کردن بیماری ها با اصلاح جهش در بیماری های چند ژنی مانند بیماری های قلبی عروقی ارائه می دهد.
mRNA نه عفونی است و نه یک پلت فرم یکپارچه سازی، و هیچ خطر احتمالی عفونت یا درج جهش وجود ندارد. معمولاً توسط LNP به عنوان یک ناقل غیر ویروسی تحویل داده می شود. چندین شرکت، از جمله Intellia Therapeutics و CRISPR Therapeutics، فن‌آوری‌های ویرایش ژن in vivo را بر اساس mRNA و Cas9 gRNA توسعه داده‌اند.
Intellia Therapeutics NTLA-2001 را برای درمان آمیلوئیدوز Transthyretin (ATTR) توسعه داد. این شرکت اخیراً مجوز IND را از سازمان غذا و داروی ایالات متحده دریافت کرده است تا فاز سوم آزمایش NTLA-2001 را برای درمان ATTR-CM آغاز کند، با یک آزمایش بین المللی قابل توجه که در پایان سال 2023 شروع می شود.
CRISPR Therapeutics در حال توسعه CTX-310 برای درمان بیماری های قلبی عروقی آترواسکلروتیک (ASCVD) و دیس لیپیدمی است.
Yaohai Bio-Pharma راه حل یک مرحله ای برای RNA ارائه می دهد
محصولات سفارشی
|
درجه
|
تحویل
|
مشخصات
|
اپلیکیشن‌ها
|
|
غیر GMP
|
ماده دارویی، mRNA
|
0.1 تا 10 میلی گرم (mRNA)
|
تحقیقات پیش بالینی مانند ترانسفکشن سلولی، توسعه روش تحلیلی، مطالعات پیش پایداری، توسعه فرمولاسیون
|
|
محصول دارویی، LNP-mRNA
|
|
GMP، عقیمی
|
ماده دارویی، mRNA
|
10 میلی گرم تا 70 گرم
|
داروی جدید تحقیقاتی (IND)، مجوز کارآزمایی بالینی (CTA)، عرضه آزمایشات بالینی، درخواست مجوز بیولوژیک (BLA)، عرضه تجاری
|
|
محصول دارویی، LNP-mRNA
|
5000 ویال یا سرنگ / کارتریج از پیش پر شده
|
FA
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
نه
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
AF
MS
BE
MK
UR
BN
