Epigenomic Controller که توسط Omega توسعه داده شده است، یک درمان مبتنی بر mRNA است که برای هدف‌گیری بسیار خاص از توالی‌های منحصربه‌فرد در ژنوم برنامه‌ریزی شده است، که می‌تواند به صورت کنترل‌شده بیان ژن را در مدت زمان سفارشی تعدیل کند تا گزینه‌هایی غیر از «همه روشن» یا «همه خاموش» ارائه دهد. از طریق اعمال اقدامات پیش از رونویسی در بالاترین سطوح تنظیم ژن، کنترل‌کننده‌های مبتنی بر mRNA برای غلبه بر خودتنظیمی جبرانی که معمولاً به محرک‌های اصلی بیماری مرتبط است، از جمله مواردی که در طول تاریخ با رویکردهای مرسوم غیرقابل درمان بوده‌اند، در نظر گرفته شده‌اند.
OTX-2002 به عنوان اولین کنترل کننده اپی ژنومیک امگا در کلاس، در حال حاضر برای درمان سرطان کبد (HCC) در حال توسعه است. OTX-2002 برای تنظیم سطح بیان c-MYC (MYC)، با استفاده از پروتئین‌های کدگذاری شده با mRNA هدفمند برای واسطه‌گری تنظیم اپی ژنتیکی با پتانسیل نادیده گرفتن خودتنظیمی MYC در نظر گرفته شده است. FDA برای درمان HCC به OTX-2002 نام داروی یتیم اعطا کرد.
سایر داروهای mRNA درمانی به عنوان کنترل کننده های اپی ژنومیک امگا در مطالعات پیش بالینی مورد بررسی قرار می گیرند، از جمله OTX-2101 (MYC) برای سرطان ریه سلول غیر کوچک، CXCL 1-8 برای التهاب، HNF4A برای بازسازی کبد، و SFRP1 برای آلوپسی.
Yaohai Bio-Pharma راه حل یک مرحله ای برای RNA ارائه می دهد
محصولات سفارشی
|
درجه
|
تحویل
|
مشخصات
|
اپلیکیشن‌ها
|
|
غیر GMP
|
ماده دارویی، mRNA
|
0.1 تا 10 میلی گرم (mRNA)
|
تحقیقات پیش بالینی مانند ترانسفکشن سلولی، توسعه روش تحلیلی، مطالعات پیش پایداری، توسعه فرمولاسیون
|
|
محصول دارویی، LNP-mRNA
|
|
GMP، عقیمی
|
ماده دارویی، mRNA
|
10 میلی گرم تا 70 گرم
|
داروی جدید تحقیقاتی (IND)، مجوز کارآزمایی بالینی (CTA)، عرضه آزمایشات بالینی، درخواست مجوز بیولوژیک (BLA)، عرضه تجاری
|
|
محصول دارویی، LNP-mRNA
|
5000 ویال یا سرنگ / کارتریج از پیش پر شده
|
خطوط لوله mRNA به عنوان کنترل کننده اپی ژنومیک
|
نام کد
|
ژن هدف
|
موارد مصرف
|
و وینیل استر
|
آخرین مرحله
|
|
OTX-2002
|
برای شستن
|
کارسینوم سلولهای کبد
|
امگا درمانی
|
فاز I/II
|
|
OTX-2101
|
برای شستن
|
سرطان ریه سلول غیر کوچک
|
امگا درمانی
|
پیش بالینی
|
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
التهاب، ایمونولوژی
|
امگا درمانی
|
پیش بالینی
|
|
HNF4A
|
HNF4A
|
بازسازی کبد
|
امگا درمانی
|
پیش بالینی
|
|
SFRP1
|
SFRP1
|
آلوپسیا
|
امگا درمانی
|
پیش بالینی
|
FA
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
نه
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
AF
MS
BE
MK
UR
BN
