Дефицит орнитин-транскарбамилазы (ОТК) – редкое генетическое заболевание, вызывающее тяжелые нарушения цикла мочевины. По распространенности дефицита безрецептурных препаратов во всем мире зарегистрировано около 10,000 XNUMX случаев. Нехватка фермента ОТС в клетках печени приводит к повышению уровня аммиака в крови, что может вызвать судороги, кому и смерть у нелеченных пациентов. В настоящее время FDA не одобрило ни одного лечения дефицита безрецептурных препаратов.
Безрецептурная белковая заместительная терапия или безрецептурная мРНК-терапия являются кандидатами на лекарственные препараты, поскольку экспрессия безрецептурного фермента в печени пациентов с дефицитом безрецептурного препарата может быть способна восстановить нормальную активность цикла, предотвращая неврологические повреждения и необходимость трансплантации печени.
Разработаны средства мРНК для лечения дефицита безрецептурных препаратов. ARCT-810 основан на липид-опосредованной платформе доставки LUNAR компании Arcturus, которая доставляет безрецептурную мРНК в клетки печени и позволяет им вырабатывать функциональные безрецептурные ферменты. Arct-810 продемонстрировал благоприятный профиль безопасности и хорошо переносился в исследованиях фазы 1a (здоровые добровольцы) и фазы 1b (пациенты с дефицитом безрецептурных препаратов). В настоящее время компания Arcturus реализовала вторую фазу исследования многократных доз, нацеленного на подростков и взрослых с дефицитом безрецептурных препаратов. FDA США предоставило ARCT-2 статус орфанного препарата.
В 2022 году компания Moderna запустила новую программу лечения дефицита орнитинтранскарбамилазы (ОТК) — мРНК-3139, кодирующую безрецептурную. А мРНК-3139 основана на системе доставки липидных наночастиц (ЛНП).
Yaohai Bio-Pharma предлагает универсальное решение для РНК
Индивидуальные результаты
|
Класс
|
Ожидаемые результаты
|
Спецификация
|
Приложения
|
|
не GMP
|
Лекарственное вещество, мРНК
|
0.1~10 мг (мРНК)
|
Доклинические исследования, такие как трансфекция клеток, разработка аналитических методов, предварительные исследования стабильности, разработка рецептур.
|
|
Лекарственный препарат, ЛНП-мРНК
|
|
GMP, стерильность
|
Лекарственное вещество, мРНК
|
10 мг~70 г
|
Новый исследуемый препарат (IND), разрешение на клинические испытания (CTA), поставки для клинических испытаний, заявка на получение биологической лицензии (BLA), коммерческие поставки
|
|
Лекарственный препарат, ЛНП-мРНК
|
5000 флаконов или предварительно заполненных шприцев/картриджей.
|
Перспективы терапии мРНК при дефиците безрецептурных препаратов
|
Кодовое имя
|
Целевой белок
|
Показания к применению
|
Производитель
|
Последний этап
|
|
АРКТ-810, ЛУНАР-ОТЦ
|
безрецептурный фермент
|
Дефицит орнитин-транскарбамилазы (ОТС)
|
Арктур
|
Phase II
|
|
мРНК-3139
|
безрецептурный фермент
|
дефицит безрецептурного отпуска
|
современный
|
Доклинические
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
НЕТ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
