Метилмалоновая ацидемия (ММА), известная как метилмалоновая ацидурия, представляет собой группу наследственных заболеваний, вызванных мутациями в генах, наследуемых по аутосомно-рецессивному типу. Лица с метилмалоновой ацидемией не могут должным образом перерабатывать определенные белки и части жира, что приводит к накоплению метилмалоновой кислоты (токсических веществ) в крови и/или моче и серьезному состоянию, известному как явления декомпенсации или метаболические кризы. В настоящее время не существует одобренного лечения метилмалоновой ацидемии.
Дефицит фермента метилмалоновой кислоты-КоА-мутазы (кодируемого человеческим геном MUT) является основной причиной метилмалоновой ацидемии (около 60% случаев), и заместительная ферментная терапия или терапия на основе мРНК MUT являются препаратами выбора.
мРНК-3704 и мРНК-3705
Доклинические исследования на животных моделях показали, что терапия мРНК также показана для лечения редких метаболических нарушений, таких как изолированная метилмалоновая ацидемия (ММА). мРНК-3704 и мРНК-3705, два кандидата на терапию ММА на основе мРНК, были обнаружены компанией Moderna и кодируют функциональный фермент метилмалонил-КоА-мутазу. мРНК-3704 и мРНК-3705 содержат липидные наночастицы (ЛНП).
мРНК-3705 в настоящее время проходит клинические испытания. Сообщалось, что мРНК-3705 была протестирована в исследовании фазы 1/2 (ориентировочное исследование), в котором 11 участников получили 221 дозу мРНК-3705. На сегодняшний день все участники решили участвовать в последующем расширенном открытом исследовании. К настоящему моменту мРНК-3705 в целом приобрела хорошую переносимость, и ни одно исследование не было прекращено из-за безопасности или соответствия определенным протоколом критериям дозолимитирующей токсичности.
Yaohai Bio-Pharma предлагает универсальное решение для РНК
Индивидуальные результаты
|
Класс
|
Ожидаемые результаты
|
Спецификация
|
Приложения
|
|
не GMP
|
Лекарственное вещество, мРНК
|
0.1~10 мг (мРНК)
|
Доклинические исследования, такие как трансфекция клеток, разработка аналитических методов, предварительные исследования стабильности, разработка рецептур.
|
|
Лекарственный препарат, ЛНП-мРНК
|
|
GMP, стерильность
|
Лекарственное вещество, мРНК
|
10 мг~70 г
|
Новый исследуемый препарат (IND), разрешение на клинические испытания (CTA), поставки для клинических испытаний, заявка на получение биологической лицензии (BLA), коммерческие поставки
|
|
Лекарственный препарат, ЛНП-мРНК
|
5000 флаконов или предварительно заполненных шприцев/картриджей.
|
Конвейеры мРНК-терапии для лечения метилмалоновой ацидемии
|
Кодовое имя
|
Целевой белок
|
Показания к применению
|
Производитель
|
Последний этап
|
|
мРНК-3705
|
Метилмалонил-КоА мутаза
|
Метилмалоновая ацидемия
|
современный
|
Phase II
|
|
мРНК-3704
|
Метилмалонил-КоА мутаза
|
Метилмалоновая ацидемия
|
современный
|
Фаза I / II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
НЕТ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
