Будучи прокариотической адаптивной иммунной системой, CRISPR/Cas может имплантировать чужеродную болезнетворную ДНК в бактериальные геномы. Открытие этой системы произвело революцию в стратегиях редактирования генома, поскольку Cas9 можно направить на любую желаемую цель с помощью направляющей РНК (гРНК), состоящей из индивидуальной последовательности crРНК и слитой вместе tracrRNA. Эта мощная технология предлагает огромный потенциал для обращения вспять болезней путем исправления мутаций при полигенных заболеваниях, таких как сердечно-сосудистые заболевания.
мРНК не является ни инфекционной, ни интеграционной платформой, и нет потенциального риска заражения или внедрения мутаций. Обычно он доставляется LNP в виде невирусного вектора. Несколько компаний, в том числе Intellia Therapeutics и CRISPR Therapeutics, разработали технологии редактирования генов in vivo на основе мРНК и гРНК Cas9.
Компания Intellia Therapeutics разработала NTLA-2001 для лечения транстиретинового амилоидоза (ATTR). Недавно компания получила разрешение IND от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США на начало III фазы исследования NTLA-2001 для лечения ATTR-CM, крупное международное исследование начнется в конце 2023 года.
CRISPR Therapeutics разрабатывает CTX-310 для лечения атеросклеротических сердечно-сосудистых заболеваний (АСССЗ) и дислипидемии.
Yaohai Bio-Pharma предлагает универсальное решение для РНК
Индивидуальные результаты
|
Класс
|
Ожидаемые результаты
|
Спецификация
|
Приложения
|
|
не GMP
|
Лекарственное вещество, мРНК
|
0.1~10 мг (мРНК)
|
Доклинические исследования, такие как трансфекция клеток, разработка аналитических методов, предварительные исследования стабильности, разработка рецептур.
|
|
Лекарственный препарат, ЛНП-мРНК
|
|
GMP, стерильность
|
Лекарственное вещество, мРНК
|
10 мг~70 г
|
Новый исследуемый препарат (IND), разрешение на клинические испытания (CTA), поставки для клинических испытаний, заявка на получение биологической лицензии (BLA), коммерческие поставки
|
|
Лекарственный препарат, ЛНП-мРНК
|
5000 флаконов или предварительно заполненных шприцев/картриджей.
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
НЕТ
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
