мРНК как эпигеномный контроллер

Модальность

мРНК как эпигеномный контроллер

Эпигеномный контроллер, разработанный Omega, представляет собой терапию на основе мРНК, запрограммированную для высокоспецифичного воздействия на уникальные последовательности в геноме, которая может контролируемо модулировать экспрессию генов в течение настраиваемой продолжительности, предоставляя варианты, отличные от «все включено» или «все выключено». Оказывая претранскрипционное действие на самых высоких уровнях регуляции генов, контроллеры на основе мРНК призваны преодолевать компенсаторную ауторегуляцию, обычно связанную с ключевыми факторами заболеваний, включая те, которые исторически не поддавались лечению традиционными подходами.

OTX-2002, первый в своем классе эпигеномный контроллер Omega, в настоящее время разрабатывается для лечения гепатоцеллюлярной карциномы (ГЦК). OTX-2002 предназначен для регулирования уровня экспрессии c-MYC (MYC) с использованием целевых белков, кодируемых мРНК, для обеспечения эпигенетической регуляции с возможностью отмены ауторегуляции MYC. FDA присвоило OTX-2002 статус орфанного препарата для лечения ГЦК.

Другие мРНК-терапевтические средства в качестве эпигеномных контроллеров Омеги исследуются в доклинических исследованиях, в том числе OTX-2101 (MYC) при немелкоклеточном раке легкого, CXCL 1-8 при воспалении, HNF4A при регенерации печени и SFRP1 при алопеции.

Yaohai Bio-Pharma предлагает универсальное решение для РНК

Каталог РНК-продуктов

Каталог продуктов мРНК
Каталог продуктов saRNA
Каталог продуктов циркРНК

Пользовательский синтез РНК

Синтез индивидуальной мРНК
Пользовательский синтез saRNA
Синтез индивидуальной циркРНК

Услуги мРНК CDMO

Развитие процесса
Производство GMP
Асептическое заполнение и отделка
Анализ и тестирование

Индивидуальные результаты

Класс	Ожидаемые результаты	Спецификация	Приложения
не GMP	Лекарственное вещество, мРНК	0.1~10 мг (мРНК)	Доклинические исследования, такие как трансфекция клеток, разработка аналитических методов, предварительные исследования стабильности, разработка рецептур.
	Лекарственный препарат, ЛНП-мРНК
GMP, стерильность	Лекарственное вещество, мРНК	10 мг~70 г	Новый исследуемый препарат (IND), разрешение на клинические испытания (CTA), поставки для клинических испытаний, заявка на получение биологической лицензии (BLA), коммерческие поставки
	Лекарственный препарат, ЛНП-мРНК	5000 флаконов или предварительно заполненных шприцев/картриджей.

Конвейеры мРНК как эпигеномный контроллер

Кодовое имя	Целевой ген	Показания к применению	ПРОИЗВОДИТЕЛЬ	Последний этап
ОТХ-2002	MYC	Гепатоцеллюлярная карцинома	Омега Терапевтик	Фаза I/II
ОТХ-2101	MYC	Немелкоклеточный рак легкого	Омега Терапевтик	Доклинические
СХКЛ 1–8	СХКЛ 1–8	Воспаление, иммунология	Омега Терапевтик	Доклинические
ХНФ4А	ХНФ4А	Регенерация печени	Омега Терапевтик	Доклинические
СФРП1	СФРП1	Алопеция	Омега Терапевтик	Доклинические

Все Категории

мРНК как эпигеномный контроллер

Модальность