мРНК для генного редактирования

Модальность

мРНК для генного редактирования

Будучи прокариотской адаптивной иммунной системой, CRISPR/Cas может внедрять чужеродную патогенную ДНК в бактериальные геномы. Открытие этой системы перевернуло стратегии редактирования генома, так как Cas9 может быть направлен на любую желаемую мишень с помощью направляющей РНК (gRNA), состоящей из настраиваемой последовательности crRNA и объединенной tracrRNA. Эта мощная технология предлагает огромный потенциал по обратному устранению заболеваний путем исправления мутаций в полигенных болезнях, таких как сердечно-сосудистые заболевания.

Сообщественная РНК не является инфекционной и не представляет собой платформу интеграции, а потому нет потенциального риска заражения или вставки мутаций. Обычно она доставляется с помощью ЛНП как невирусного вектора. Несколько компаний, включая Intellia Therapeutics и CRISPR Therapeutics, разработали технологии редактирования генов in vivo на основе РНК сообщения и Cas9 gRNA.

Intellia Therapeutics разработала NTLA-2001 для лечения транстиретиновой амилоидоза (ATTR). Компания недавно получила одобрение IND от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США для начала III фазы клинического испытания NTLA-2001 для лечения ATTR-CM, с началом значительного международного исследования в конце 2023 года.

CRISPR Therapeutics разрабатывает CTX-310 для лечения атеросклеротических заболеваний сердечно-сосудистой системы (ASCVD) и дислипидемии.

Yaohai Bio-Pharma Предлагает Комплексное Решение для РНК

Каталожные РНК-продукты

Каталожные продукты mRNA
Каталожные продукты saRNA
Каталожные продукты circRNA

Синтез РНК по индивидуальному заказу

Синтез пользовательского mRNA
Синтез пользовательского saRNA
Настраиваемое синтезирование circRNA

услуги CDMO для mRNA

Разработка процесса
Производство по стандартам GMP
Асептическая упаковка и завершение
Анализ и испытания

На заказ Доставляемая Продукция

Grade	Результаты работы	Характеристики	Применения
не-GMP	Лекарственная субстанция, mRNA	0,1~10 мг (mRNA)	До клинические исследования, такие как трансфекция клеток, Разработка аналитических методов, Предварительные исследования стабильности, Разработка формулы
	Лекарственный продукт, LNP-mRNA
GMP, Стерильность	Лекарственная субстанция, mRNA	10 мг~70 г	Заявка на исследуемый новый препарат (IND), Разрешение на клинические испытания (CTA), Обеспечение клинических испытаний, Заявка на лицензию биологического препарата (BLA), Коммерческое обеспечение
	Лекарственный продукт, LNP-mRNA	5000 ампул или шприцев / картриджей

Все категории

мРНК для генного редактирования

Модальность