Разработанный компанией Omega, Эпигеномный Контроллер представляет собой терапию на основе мРНК, запрограммированную для высокоспецифичного таргетирования уникальных последовательностей внутри генома, что позволяет управляемо модулировать экспрессию генов в течение индивидуализированных временных интервалов, предоставляя альтернативы помимо "всё включено" или "всё выключено". За счёт действия на уровне предтранскрипционной регуляции генов мРНК-контроллеры предназначены для преодоления компенсаторной авторегуляции, обычно связанной с ключевыми факторами заболеваний, включая те, которые исторически были не поддающимися лечению традиционными методами.
Как первый в своём классе эпигеномный контроллер Омега, OTX-2002 в настоящее время разрабатывается для лечения гепатоцеллюлярной карциномы (ГЦК). OTX-2002 предназначен для регулирования уровня экспрессии c-MYC (MYC), используя целевые белки, кодируемые мРНК, чтобы медировать эпигенетическое регулирование с потенциалом преодоления автосаморегуляции MYC. FDA присвоило статус Лекарственного средства для редких заболеваний OTX-2002 для лечения ГЦК.
Другие мРНК-терапевтические препараты как эпигеномные контроллеры Омега изучаются в доклинических исследованиях, включая OTX-2101 (MYC) для немелкоклеточного рака лёгких, CXCL 1-8 для воспаления, HNF4A для регенерации печени и SFRP1 для алопеции.
Yaohai Bio-Pharma Предлагает Комплексное Решение для РНК
На заказ Доставляемая Продукция
|
Grade
|
Результаты работы
|
Характеристики
|
Применения
|
|
не-GMP
|
Лекарственная субстанция, mRNA
|
0,1~10 мг (mRNA)
|
До клинические исследования, такие как трансфекция клеток, Разработка аналитических методов, Предварительные исследования стабильности, Разработка формулы
|
|
Лекарственный продукт, LNP-mRNA
|
|
GMP, Стерильность
|
Лекарственная субстанция, mRNA
|
10 мг~70 г
|
Заявка на исследуемый новый препарат (IND), Разрешение на клинические испытания (CTA), Обеспечение клинических испытаний, Заявка на лицензию биологического препарата (BLA), Коммерческое обеспечение
|
|
Лекарственный продукт, LNP-mRNA
|
5000 ампул или шприцев / картриджей
|
конвейер mRNA как эпигенетический контроллер
|
Кодовое имя
|
Целевая ген
|
Показания
|
Производитель
|
Последняя стадия
|
|
OTX-2002
|
MYC
|
Гепатоцеллюлярная карцинома
|
Omega Therapeutic
|
Фаза I/II
|
|
OTX-2101
|
MYC
|
Немелкоклеточный рак лёгких
|
Omega Therapeutic
|
До клинических испытаний
|
|
CXCL 1-8
|
CXCL 1-8
|
Воспаление, иммунология
|
Omega Therapeutic
|
До клинических испытаний
|
|
HNF4A
|
HNF4A
|
Регенерация печени
|
Omega Therapeutic
|
До клинических испытаний
|
|
SFRP1
|
SFRP1
|
Алопеция
|
Omega Therapeutic
|
До клинических испытаний
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
