Cas9 뉴클레아제

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CRISPR 유전자 편집은 분자 생물학에서 살아있는 유기체의 게놈을 수정하는 데 사용되는 기술입니다. 이는 박테리아 CRISPR-Cas9 항바이러스 방어 시스템의 단순화된 버전을 기반으로 합니다. 합성 가이드 RNA(gRNA)와 결합된 Cas9 뉴클레아제를 세포 내로 전달함으로써 세포의 게놈을 원하는 위치에서 절단할 수 있습니다. 이를 통해 기존 유전자를 제거하거나 생체 내에서 새로운 유전자를 추가할 수 있습니다.

보다 기술적인 용어로 Cas9는 CRISPR 적응 면역 체계와 관련된 이중 RNA 유도 DNA 엔도뉴클레아제 효소입니다. Streptococcus pyogenes. CRISPR-Cas9 게놈 편집 기술은 Emmanuelle Charpentier와 Jennifer Doudna에게 수여된 2020년 노벨 화학상에 중요한 기여를 했습니다.

CRISPR/Cas9 유전자 편집을 기반으로 한 첫 번째 약물인 엑사감글로겐 오토템셀(exa-cel)은 2023년 8월 상표명 Casgevy로 승인되었습니다. 영국에서는 겸상 적혈구 질환과 베타 지중해빈혈을 치료하는 데 사용됩니다. 2023년 11월 XNUMX일 Casgevy는 미국 FDA의 승인을 받았습니다. Casgevy는 BCLXNUMXA 유전자를 표적으로 하는 최초의 치료법으로 Vertex Pharmaceuticals와 CRISPR Therapeutics가 발견했습니다.

Casgevy는 CD34+ 세포에 대한 자가 세포를 강화한 다음 전기천공을 통해 CRISPR/Cas9 리보핵산단백질(RNP) 복합체를 도입하여 생체 외 게놈 편집을 통해 만들어졌습니다. RNP 복합체에 포함된 gRNA는 CRISPR/Cas9가 BCL1A 유전자의 적혈구 특이적 인핸서 영역에 있는 중요한 전사 인자 결합 부위(GATA11)에서 정확한 DNA 이중 가닥 절단을 가능하게 합니다.

RNP 외에도 Cas9 및 gRNA를 암호화하는 DNA 또는 mRNA도 임상 시험에서 조사되고 있습니다.

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